9月9日，赛诺菲（Sanofi）与再生元制药（Regeneron Pharmaceuticals）联合宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其PD-1抑制剂cemiplimab（研发代码REGN2810）突破性疗法认定，适用于转移性皮肤鳞状细胞癌（CSCC）以及具有局部晚期、不可切除CSCC的成人患者。

CSCC是仅次于黑色素瘤的第二大致命皮肤癌。早期发现的CSCC预后良好，但一旦进展至晚期则变得非常难治。晚期患者常因多次手术切除位于头部、颈部及其他部位的CSCC肿瘤而面临毁容风险。

Cemiplimab是一种在研的PD-1抑制剂，有望改变晚期CSCC难以治疗的现状。今年6月，两家公司在美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布的早期数据显示，cemiplimab可将CSCC患者的总体缓解率（ORR）提高至46.2%，疾病控制率达到69.2%。这些数据来自1期临床试验的两个扩展队列，共包含26名晚期CSCC患者。目前，2期临床试验EMPOWER-CSCC 1正在招募患者。

该药物此前已获得FDA的快速通道资格。两家公司计划于2018年初为cemiplimab提交生物制剂许可申请。FDA的突破性疗法认定旨在加速针对严重致死性疾病的药物开发和审评。

“CSCC是突变率最高的癌症之一，这可能解释了为何实体肿瘤对PD-1抗体表现出高反应率。这些结果颇具希望，表明PD-1通路是这些患者的重要治疗靶点，”南德克萨斯START公司高级临床研究员Kyriakos Papadopoulos博士在一份声明中表示。