以安科生物2016年CAR-T临床突破为起点，回顾近十年CAR-T疗法从原理到产业化的历程。全球已有十余款CAR-T产品上市，国内六款获批，主要针对血液肿瘤。实体瘤领域仍存挑战，第四代CAR-T和联合策略正在探索。监管规范推动产业化，而CRS毒性管理和抗原逃逸复发是临床重点。未来通用型、体内生成及基因编辑CAR-T将引领下一波创新。...
美国芝加哥大学研究人员利用特制成像技术，首次视频呈现人体内皮细胞“吞噬”硅纳米线的过程。该发现揭示了细胞膜通过类似免疫细胞的噬菌作用包裹纳米线，并转运至核周。内皮细胞可吸收96%的纳米线，为突破血管屏障的药物递送和精准细胞器电刺激疗法提供了新思路。...
深圳市第二人民医院与从美国引进的孔雀团队合作，成功应用CAR-T细胞治疗白血病，实现广东省首例患者肿瘤基因完全转阴。该疗法通过提取患者自体T细胞，经基因工程技术改造为特异性CAR-T细胞，回输体内精准杀灭癌细胞，具有靶向性强、持久杀伤的特点，为肿瘤患者赢得骨髓移植机会。...
中国科学院动物研究所王皓毅研究组利用CRISPR-Cas9技术在CAR-T细胞中实现多基因编辑，敲除TCR、HLA和PD-1基因，制备通用型异体CAR-T细胞。该细胞在体外及体内具有相当或更强的肿瘤杀伤功能，有望降低CAR-T疗法成本，为肿瘤及HIV/AIDS治疗奠定技术基础。研究发表于《细胞研究》。...
日本京都大学团队成功将小鼠万能细胞转化为原始生殖细胞，并在试管内进一步转化为精原干细胞，实现长期培养。移植后小鼠恢复精子生成并产下健康后代。该研究揭示了DNA甲基化在精子生成中的作用，为男性不育症治疗提供了新方向。...
UCLA的两项研究揭示了Grb10基因和DKK1蛋白在调控造血干细胞再生能力中的关键作用。敲除Grb10基因或添加DKK1均可显著增强造血干细胞的自我更新和分化能力，有望改善癌症患者放化疗后的免疫重建。...
索尔克研究所开发出新型基因编辑技术HITI，能够精准修复非分裂细胞（如大脑、心脏、肝脏和眼睛）中的受损基因，为治愈多种绝症提供新途径。该技术已在失明小鼠中成功恢复视力，未来有望应用于人类，治疗神经退行性疾病、心肌病等。...
Salk研究所开发了一种基于CRISPR/Cas9的新型基因编辑技术HITI，能够高效编辑不分裂细胞（如神经元），突破了传统HDR途径的限制。该技术通过优化NHEJ机制实现精确基因插入，并在小鼠模型中成功修复Mertk基因缺陷导致的视网膜色素变性，部分恢复视力。这一成果为治疗神经退行性疾病、心脏病等基因缺陷病提供了新思路。...
2016年世界生命科学大会上，中国科学院水生生物研究所展示了其培育的转基因冠鲤。冠鲤通过转入草鱼生长因子基因，养殖周期缩短一半，且经多代选育后具有与对照鲤实质等同的食用安全性。该技术源于中国，1985年水生所即培育出世界首批转基因鱼。冠鲤的食品安全和生态安全评价符合国际标准，其生态安全评价比美国批准的转基因三文鱼更为详实。此外，三倍体吉鲤的产业化条件已成熟。...
2016年腾讯WE大会上，斯坦福大学助理教授亓磊介绍了基因编程技术的现状与未来。他指出，基因测序成本大幅下降，CRISPR和CRISPRi技术分别通过修改DNA序列和控制基因表达实现基因编辑。未来，这些技术有望治疗秃头、肥胖、近视、艾滋病、乙肝和癌症等疾病，尤其是通过编程免疫系统实现精准抗癌。亓磊认为，未来医学将结合化学与基因，减轻医疗负担，并可用于环境治理。...
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