Avicena集团（Avicena Group, Inc.）近日公布了其创新药物ALS-02在治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称渐冻症）的III期临床试验结果。该试验为多中心、双盲、安慰剂对照、随机分组设计，评估ALS-02（每日5克，持续9个月）的安全性和有效性。结果显示，在主要和次要终点（包括肌力、肌肉疲劳及功能评分）方面，ALS-02与安慰剂组之间未见统计学显著差异。

值得关注的是，在将本次试验与由北东ALS联盟（NEALS）此前进行的第二项ALS-02试验的死亡率数据合并分析后，研究人员发现ALS-02组患者死亡率呈下降趋势。该药物在所有试验中均表现出良好的安全性和耐受性。

Avicena首席执行官Belinda Tsao-Nivaggioli博士表示，公司将进一步探索死亡率下降这一趋势，并评估其对ALS-02后续监管路径的影响。研究团队正计划将本次III期试验与此前II期试验的所有结局数据进行综合分析，并开展全面的Meta分析。完成后，Avicena将与美国食品药品监督管理局（FDA）讨论相关发现，确定ALS-02的下一步开发方向。

目前，ALS患者仅有一种获批治疗方案，但其仅能提供有限、短期的生存获益，对肌力和神经功能改善效果有限。Avicena的ALS-02是一种基于超纯临床级肌酸的专利药物，2002年已获得FDA孤儿药资格。此前在亨廷顿病等其他神经退行性疾病的研究中，Avicena的肌酸类药物在高剂量下效果更佳且未增加副作用。NEALS与Avicena正计划开展ALS-02剂量递增研究，以确定ALS患者的最佳治疗剂量。

关于ALS
肌萎缩侧索硬化症（ALS，Lou Gehrig病）是一种进行性神经退行性疾病，主要影响大脑和脊髓的运动神经元，导致自主肌肉运动障碍。美国约有3万人患病，目前尚无治愈方法。

关于Avicena
Avicena总部位于加州帕洛阿尔托，专注于开发调控细胞能量代谢的创新治疗产品，主要面向罕见病（孤儿药）、皮肤及营养领域。公司已将ALS治疗药物推进至III期临床，亨廷顿病至II期，并考虑对帕金森病开展III期试验。

风险提示
本文涉及前瞻性声明，相关内容受多种风险和不确定因素影响，包括资金需求、产品开发早期阶段、临床试验及监管审批的不确定性、专利保护等。详细风险请参见公司招股说明书及年度报告。

参考文献：Avicena Group, Inc.
http://www.avicenagroup.com/