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FDA拒绝默沙东/Ariad公司实验性肉瘤药物ridaforolimus

2012-06-21 12:08 未知 未知 阅读 0
核心摘要: 2012年6月5日,FDA拒绝了默沙东与Ariad公司的实验性肉瘤药物ridaforolimus。该药为mTOR抑制剂,但因严重副作用和有限的疗效改善,专家小组以13:1建议拒绝。FDA要求额外试验。默沙东仍寻求欧洲批准,并测试其他癌症。

2012年6月5日,美国食品药品监督管理局(FDA)拒绝了默沙东(Merck)与Ariad制药公司联合开发的实验性肉瘤药物ridaforolimus。该药物是一种mTOR抑制剂,旨在通过阻断mTOR信号通路抑制肿瘤细胞生长。然而,由于临床试验数据显示该药与严重副作用(如导致住院或死亡)相关,且对患者生存期的改善作用有限,FDA外部专家顾问小组于2012年3月13日以13:1的投票结果建议拒绝批准。随后,FDA发布了完全回应函(Complete Response Letter),要求开展额外的临床试验以证明其安全性和有效性。

Ridaforolimus(商品名Taltorvic)原计划用于治疗已接受过四轮化疗的软组织肉瘤或骨肉瘤患者的维持治疗。肉瘤是一种起源于结缔组织的罕见恶性肿瘤,治疗选择有限,因此该药物曾被视为潜在的重要疗法。然而,其副作用包括严重感染、肺毒性、代谢紊乱等,导致风险-获益比不佳。

默沙东已从Ariad公司获得了该药物的全球开发和商业化权利。默沙东表示将继续与FDA合作,确定后续步骤。默沙东临床肿瘤研究副总裁Eric Rubin表示:“我们依然对ridaforolimus的潜力充满信心。”此外,默沙东仍在争取该药物在欧洲的上市批准,并正在其他癌症类型(如子宫内膜癌、卵巢癌等)中进行测试。

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