陈竺院士是我国著名的血液学与分子生物学专家，长期从事人类白血病和基因研究，2007年出任国家卫生部部长。近期，陈竺院士与其导师王振义院士荣获美国研究基金会颁发的Albert Szent-Györgyi奖（2.5万美元），以表彰他们在诱导急性早幼粒细胞白血病（APL）分化治疗方面的开创性贡献。在相关学术会议上，陈竺院士深入阐述了中国白血病研究的最新进展以及干细胞研究的前景。
文章指出，在2007年担任卫生部部长之前，陈竺院士亲历了家乡医学领域的巨大变革。作为知青，他曾下放农村担任赤脚医生，深切体会到基层对基本医疗服务的迫切需求；作为科研人员，他揭示了全反式维甲酸（ATRA）和三氧化二砷（砒霜）——一种应用两千年的传统中药——治疗APL的分子机制。这一发现不仅挽救了无数患者的生命，也为靶向治疗提供了经典范例。
在访谈中，陈竺院士首先以三氧化二砷治疗APL为例，探讨了癌症研究的未来方向。他指出，APL治疗成功后，研究重点转向了分子和细胞机制，即诱导分化疗法。三氧化二砷对维甲酸治疗后复发的患者依然有效，表明两者作用机制不同。经过多年研究，他们认识到，如果进行靶向治疗，APL正是协调定位靶向治疗的典型例子。
回顾历史，癌症治疗方法多样，如杀伤性化疗和细胞毒性疗法，这些方法至今仍有效。但另一方面，靶向治疗同样重要，例如分化疗法，它靶向白血病干细胞，聚焦于白血病发生网络的关键节点。
关于如何发现靶标，陈竺院士表示，癌症基因组学可用于识别多个靶标，结合化学生物学、基因组学和系统生物学，未来有望发现更多有效药物或新疗法。
APL的故事表明，生物标志物对于在合适患者身上使用正确药物至关重要。维甲酸和砷剂对APL效果显著，但对其他类型白血病不适用。目前，中国一些大型癌症研究中心已将相关突变测序纳入常规检测，未来将充分利用分子标志物指导癌症诊断和治疗。
此外，陈竺院士还谈及药品选择与生产、干细胞疗法等问题。关于干细胞疗法，他认为该领域仍处于婴儿期，中国近期已加强监管，重新审查所有未经批准的医院临床试验，并责令停止违规项目。
陈竺研究组今年曾在《科学·转化医学》（Science Translational Medicine）杂志上发表文章，利用冬凌草甲素（Oridonin）靶向治疗伴有t(8;21)(q22;q22)染色体易位的急性髓系白血病（AML），取得重要进展。冬凌草甲素是从唇形科香茶菜属植物中分离的一种贝壳杉烯二萜类天然化合物。研究发现，冬凌草甲素可选择性地杀伤t(8;21)白血病细胞，机制在于上调细胞内活性氧水平，激活caspase-3；同时与该类白血病特异的致癌蛋白AML1-ETO结合，产生截短的AML1-ETO，后者发挥抑制因子的作用。
（生物通：张迪）