精准医学(Precision Medicine)是一种基于个体基因、环境和生活方式的差异来制定疾病预防和治疗策略的新型医学模式。2004年,《新英格兰医学杂志》发表了一篇标志性论文,描述了一位癌症患者通过基因测序找到突变靶标,并接受针对性化疗药物治疗小细胞肺癌的过程。这种“精确打击”方法替代了传统的放疗、化疗和手术等“地毯式轰炸”手段,不仅提高了治疗效率,还降低了患者的痛苦和经济负担。
在美国,精准医学的核心关键词是基因测序、肿瘤和个性化。2015年1月20日,美国总统奥巴马在国情咨文中正式提出“精准医学计划”,呼吁增加医学研究经费,推动个体化基因组学研究,依据个人基因信息为癌症及其他疾病患者制定个体化治疗方案。1月30日,奥巴马提议国会在2016财年投入2.15亿美元,以推动个性化医疗发展。同时,美国食品药品监督管理局(FDA)计划建立精准FDA平台,为研究人员和测序技术开发者提供基因信息共享的云工具。
相比之下,中国对精准医学的定义更为宽泛。在“2015清华大学精准医学论坛”上,中国科学家将其定义为:集合现代科技手段与传统医学方法,科学认知人体机能和疾病本质,以最有效、最安全、最经济的医疗服务获取个体和社会健康效益最大化的新型医学范畴。中国版精准医学不仅关注分子层面,还融入了传统医学,并将有效性、安全性、经济性以及个体与社会效益置于同等重要地位。
2015年3月,科技部举办首届国家精准医疗战略专家会议,成立19人专家委员会,计划在2030年前投入600亿元(中央财政200亿元,企业及地方财政400亿元)。3月27日,国家卫计委公布首批肿瘤基因测序临床应用试点单位。4月21日,国家卫计委科教司司长秦怀金透露,精准医学计划有望列入国家“十三五”科技发展重大专项。12月1-2日,在北京生物医药BIOLINK高峰论坛上,参与撰稿精准医疗“十三五”规划的相关人员表示,在中国庞大人口基数背景下,精准医疗有望在“十三五”期间实现弯道超车。