在国家自然科学基金项目资助下，第四军医大学西京医院肿瘤科和陕西省肿瘤医院等单位共同完成的一项研究证明，FAS启动子在肿瘤细胞中具有强转录活性，具有良好的肿瘤靶向性，为肿瘤靶向基因治疗提供理论依据。

基因治疗是目前恶性肿瘤最有前景的一种治疗手段，但需要解决两个关键问题：一是靶向性，即选择性杀伤肿瘤细胞而不影响正常细胞；二是转导效率。利用肿瘤特异性启动子调控治疗基因在肿瘤细胞中表达是实现靶向基因治疗的重要策略。FAS基因编码的Fas蛋白（CD95）是死亡受体家族成员，参与凋亡信号传导，其启动子在肿瘤细胞中可能被异常激活，因此可作为靶向调控元件。

研究人员以人基因组DNA为模板，通过PCR扩增FAS启动子区680bp活性序列，经测序鉴定正确后，克隆至荧光素酶表达载体pGL3-enhancer中，构建重组荧光素酶表达载体pGL3-FAS。将pGL3-FAS通过脂质体转染胃癌细胞系SGC-7901、人宫颈癌细胞系HeLa、人乳腺癌细胞系SKBR3、人肝癌细胞系HepG2以及NIH3T3成纤维细胞系，应用荧光素酶检测系统测定荧光素酶活性，通过内参校正得到相对转录活性。

结果显示，成功扩增出约680bp的FAS启动子序列，经酶切鉴定确认构建成功。瞬时转染pGL3-FAS后，在SGC-7901、HeLa、SKBR3、HepG2细胞中均检测到较强的荧光素酶活性，且活性高于强启动子SV40驱动的pGL3-control载体；而在正常成纤维细胞中，转录活性较低。这表明FAS启动子在多种肿瘤细胞中具有高效特异性激活能力，而在正常细胞中活性受限。

研究表明：人FAS基因启动子具有高效特异性靶向多种肿瘤细胞的特点，可作为肿瘤靶向的调控元件用于恶性肿瘤的靶向基因治疗。这一发现为开发更安全、更有效的基因治疗载体提供了新思路，有望减少对正常组织的损伤，提高治疗效果。