美国加利福尼亚大学圣迭戈分校的一个医学研究小组于10日宣布，他们成功进行了世界上首例治疗阿尔茨海默病（即早老性痴呆症）的基因疗法试验，旨在探索遏制这一神经退行性疾病的新方法。

阿尔茨海默病是一种进行性神经退行性疾病，患者脑功能逐渐衰退，出现记忆力、抽象思维能力和语言表达能力减退、行动不便及其他功能性障碍，最终可导致死亡。该病的病理特征包括β-淀粉样蛋白沉积形成的老年斑和tau蛋白过度磷酸化导致的神经原纤维缠结，以及神经元和突触的广泛丢失。

负责该实验的马克·图辛斯基（Mark Tuszynski）教授介绍，其团队日前对一位60岁的轻度阿尔茨海默病女性患者进行了基因疗法试验。此次试验的主要目的并非治愈疾病，而是防止病情恶化，减轻患者记忆短暂丧失的症状，因此试验对象仅限于早期患者。

在试验中，科学家首先在实验室内利用基因工程培养患者的皮肤细胞，使其能够生产人类神经生长因子（NGF）。随后，通过手术将这些转基因细胞植入患者大脑前叶中负责记忆、思考和推理的胆碱能系统区域。该区域存在大量负责大脑信息处理的神经细胞，若发生病变导致神经细胞坏死，则引发阿尔茨海默病。NGF是一种神经营养因子，能够促进胆碱能神经元的存活和功能维持，理论上可以减缓神经元死亡。

图辛斯基表示，试验有两个主要目的：一是验证植入的转基因细胞能否有效阻止脑细胞的过量死亡；二是证实仅仅阻止脑神经细胞继续坏死是否足以改善阿尔茨海默病患者的认知能力。初步结果令人鼓舞，但需要更大规模的临床试验来确认疗效。

目前，美国医学界对这种基因疗法的安全性存在争议。有专家指出，植入物可能在患者大脑内进行细胞分裂，进而生成肿瘤组织，危及患者生命。图辛斯基强调，其团队必须对更多自愿报名的患者进行试验以验证安全性。近期内，另有7位患者将接受试验，而报名者已多达500人。该研究为阿尔茨海默病的治疗提供了新的思路，但距离临床应用仍有很长的路要走。