癌症治疗是世界性难题，传统化疗药物往往“不分细胞好坏”通杀，导致严重的毒副作用。近日，我国科学家经过两年多的努力，成功发现一种纳米尺度的输送载体，不仅能将化疗药物输送到肿瘤细胞之间，还能穿越细胞膜进入肿瘤细胞内部，并在一定程度上识别细胞“好坏”，有效增强药物的抗肿瘤效果，同时降低毒性。

课题负责人、中国科学院生物物理研究所研究员梁伟形象地比喻道：“载体就像‘远程火箭’，药物就是‘弹头’，经过静脉注射能够直接命中并深入动物的肿瘤细胞。”由梁伟和杭海英研究员领导的课题组完成的论文，发表在《美国国立癌症研究院院刊》（Journal of the National Cancer Institute）上。

药物输送系统是国际肿瘤研究的热点之一。为有效治疗肿瘤，科学家发展了脂质体、胶束等多种药物输送系统。然而，大多数研究较少关注这些载体的渗透能力，而这与药物的利用度密切相关。梁伟4年前回国组建了国内第一个蛋白质与多肽药物实验室，在科技部、中科院、自然科学基金委等支持下从事药物研究。

他们的最新发现表明，将聚乙二醇衍生化磷脂（一种粉末状化合物）溶入水中，即可与传统抗肿瘤化疗药物阿霉素自动组装形成纳米尺度的新型输送载体——直径在10纳米至20纳米、包载阿霉素的聚乙二醇衍生化磷脂纳米胶束。电子显微镜下，放大60多万倍的纳米胶束呈圆球状有序排列在一起，就像一块麻布。

“对数千只小白鼠的动物实验表明，这种‘火箭’可将化疗药物选择性地在肿瘤组织蓄积，并渗透到深层肿瘤组织，提高肿瘤细胞内药物浓度，从而显著增强阿霉素的活性，抑制肿瘤生长，并降低药物毒性。”梁伟介绍道。这套“火箭”还能携带与阿霉素同类的药物。与类似的纳米药物输送载体不同，新型纳米药物输送系统实现了肿瘤细胞内的靶向富集，为临床治疗肿瘤提供了新的有效手段。

《美国国立癌症研究院院刊》专门配发长篇评论指出，这是一个简单但能有效地将药物和合适的载体整合起来产生很好效果的例子，也许药理学概念上的“导弹”（抗肿瘤药物）由于不能正确识别它们的“靶标”和“友军”而错伤病人的日子将会很快结束。

尽管成果已申请国际专利，但科学家十分清醒：“‘火箭’为何能穿膜而过，打入‘敌人’内部？机理是什么？现在都不清楚。”国外的研究实力非常强大，很多研究尚待进行。

该论文第一作者为中科院生物物理所博士生唐宁和杜钢军博士，梁伟和杭海英为共同通讯作者。这一研究成果首次证明了包载阿霉素的聚乙二醇衍生化磷脂纳米胶束可以选择性地在肿瘤组织蓄积并渗透到深层肿瘤组织，提高肿瘤细胞内药物浓度，从而显著增强阿霉素的细胞毒性、抑制肿瘤生长、延长小鼠生存时间和降低药物毒性。过去，类似的纳米药物输送载体提高了靶向输送药物的能力、减少了药物的毒副作用，但通常伴随药物杀伤肿瘤细胞能力的减弱而需要增加用药剂量来实现疗效。该技术已申请国际专利，具有自主知识产权。