芬兰赫尔辛基大学的Mart Saarma博士及其同事在动物研究中发现了一种能够保护和修复中脑多巴胺神经元的神经营养因子——保守多巴胺神经营养因子(CDNF)。该因子可能对帕金森病(Parkinson's disease, PD)具有显著的治疗潜力,可作为治疗性蛋白或新药研发的起点。
帕金森病是一种常见的神经退行性疾病,主要病理特征是中脑黑质致密部多巴胺能神经元的进行性丧失,导致纹状体多巴胺缺乏,从而引发运动症状如震颤、僵硬和运动迟缓。目前治疗以左旋多巴等药物为主,但长期使用效果减退并伴有副作用。神经营养因子因其促进神经元存活和再生的能力,成为研究热点。
在《Nature Medicine》7月刊上,英国研究者首次证实:向帕金森病患者椎体内注入胶质细胞源性神经营养因子(GDNF)可诱导多巴胺能神经纤维萌芽,并改善临床预后。芬兰研究者的实验显示,CDNF至少与GDNF同样有效,且可能具有更低的免疫原性和更好的靶向性。CDNF属于进化上保守的蛋白家族,能通过内质网应激和氧化应激途径保护神经元,其作用机制包括激活神经营养因子受体和抑制细胞凋亡通路。
这些发现为帕金森病的疾病修饰治疗提供了新方向。未来研究需进一步验证CDNF在人体中的安全性和有效性,并探索其递送方式,如基因治疗或缓释植入装置。