日前，美国研究者首次尝试以基因疗法治疗帕金森病，疗效显著，接受试验的患者对身体的控制能力明显改善。该研究由康奈尔大学韦尔医学院的研究人员在纽约进行，是一项名为“特洛伊木马式”疗法的试验性研究，共纳入11名男性和1名女性患者。

基因疗法的核心是编码谷氨酸脱羧酶（GAD）的基因。GAD是促进中枢神经递质γ-氨基丁酸（GABA）生成的关键酶，有助于抑制神经元的过度兴奋，从而改善帕金森病患者的运动症状。研究者将GAD基因通过病毒载体植入患者大脑的一侧（壳核区域），3个月后，患者普遍反映植入基因的半侧大脑所控制的身体一侧状况明显改善，颤抖、僵硬、运动迟缓等症状减轻。根据帕金森病统一评定量表（UPDRS）评估，患者平均改善程度达到25%-30%，部分患者改善率高达65%。

试验结束后1年，经过评估，基因疗法的疗效仍在持续，且未出现明显副作用。研究人员指出，虽然这只是初步实验结果，但具有里程碑意义，不仅对帕金森病的治疗，也为其他神经疾病的基因疗法提供了重要参考。未来，研究团队计划在更大规模的患者中进行临床试验，并探索同时对大脑两侧进行基因治疗的可能性。