帕金森病是一种常见的神经退行性疾病，主要病理特征是中脑黑质多巴胺能神经元的进行性丢失，导致纹状体多巴胺水平下降，从而引起运动症状如震颤、僵硬、运动迟缓和姿势不稳。目前，左旋多巴等药物治疗虽能缓解症状，但无法阻止疾病进展，且长期使用会出现运动并发症。因此，寻找能够保护或修复多巴胺能神经元的治疗方法至关重要。

在日前举行的美国神经科学学会2004年年会上，来自英国伦敦皇家学院的Gary Hotton博士报告，他们采用将源自神经胶质的神经营养因子（GDNF）连续直接输注到帕金森病患者大脑的方法，对5例患者进行了治疗。在试验开始时，所有患者的病情都处于晚期，一天中1/3~1/4的时间都固定不动，像穿衣之类的日常生活都无法自理。而在为期两年的随访后，根据美国帕金森病等级评分（UPDRS）评定，每一位患者的活动功能都得到明显的改善，UPDRS改善率平均达到40%。

以往的动物研究表明，GDNF能保护神经细胞，使多巴胺神经细胞活性与神经发芽增加。上述治疗是经一个植入到腹部的由药泵组成的系统完成的。研究人员将与药泵相连的导管植入患者皮下，经胸、颈部，用一种名叫Canulae的装置插入患者大脑中。其中4例患者在大脑的两侧插入，1例则为一侧插入。通过这一装置，将GDNF连续输注到大脑中受帕金森病影响的部位。

治疗前患者接受正电子发射断层扫描（PET）检查，以观察大脑中不同部位的多巴胺活性，然后每6个月重复扫描一次。PET结果显示，输注GDNF后，在canulae顶端周围立即出现热点或者多巴胺活性明显增加，而患者大脑其他区域没有显示活性增加。两年后，热点的面积增大，多巴胺摄取平均增加23%。

不过，Hotton博士说，热点是如何发生的，GDNF的作用机制是什么，目前还不清楚。一种推测是，这种因子可能增加大脑中现有的多巴胺神经细胞的活性，或者促进新的神经分枝的生长。另一种可能性是受损的多巴胺神经细胞得以恢复并接近正常的功能。在帕金森病动物实验中已经报告出现这些效应。但是，从长远的效果来看，植入的脑-脑室导管及其通路对于释放GDNF可能并不是最佳的途径。目前，一项更大型的国际性研究正在进行之中，来自英国、美国和加拿大的37例患者接受了同样的治疗。该研究有助于找到新的输注途径。