加拿大基因治疗基金会近日宣布,该国研究人员发现一种罕见的基因变异,可能使部分Ⅰ型糖尿病患儿摆脱每日胰岛素注射的痛苦,转而使用口服药物控制病情。这一发现为儿童糖尿病治疗带来了新希望。
据合众社报道,加拿大麦吉尔大学内分泌学家康斯坦丁·波利赫罗纳科斯博士的初步研究显示,对于因特定基因变异导致Ⅰ型糖尿病的儿童,口服药物不仅能替代胰岛素注射,还能促进患者自身产生胰岛素,从而实现近乎完美的血糖控制。波利赫罗纳科斯博士指出:“糖尿病是最常见的儿童慢性病之一,我们的研究为某些患者提供了更正常的生活方式——通过服药而非注射。”
Ⅰ型糖尿病是一种自身免疫性疾病,患者胰腺无法产生胰岛素,传统上需要每日注射胰岛素维持生命。该研究聚焦于一种罕见基因突变,它改变了胰岛素分泌的调控机制,使得口服药物(如磺脲类药物)能够有效刺激残余胰岛β细胞功能。加拿大基因治疗基金会已授予波利赫罗纳科斯博士6.5万美元研究基金,用于进一步探索基因治疗在糖尿病中的应用。
该研究目前处于初步阶段,但已引起国际关注。未来,基因筛查或能帮助识别适合口服治疗的患儿,从而减少注射痛苦,提高生活质量。