药物副作用是一把双刃剑，关键在于如何开发利用。对制药业而言，药物副作用如同一把悬在头顶的达摩克利斯之剑，但有时，副作用也能带来意外之喜，成为新药研发的捷径。

因副作用而畅销全球的著名药物首推辉瑞公司的伟哥（Viagra）。自1998年3月27日被美国食品药品管理局（FDA）批准上市以来，这颗蓝色小药丸已使3500万男性重获自信。伟哥的学名是枸橼酸西地那非，最初临床试验旨在验证其作为心血管药物的疗效。然而，许多男性受试者发现该药能延长勃起时间、增强硬度，因此不愿退还药物。辉瑞公司迅速调整研究方向，伟哥上市第一周全美即开出1.5万张处方，随后呈指数增长，第七周每日处方量达27万张，创下销售纪录。目前，伟哥年销售额达数十亿美元，成为辉瑞的摇钱树。

经过近十年研究，科学家认识到勃起功能障碍（ED）本质上是一种血管疾病（阴茎动脉和静脉功能异常）。伟哥通过抑制磷酸二酯酶-5（PDE5）活性，松弛阴茎海绵体平滑肌，增加血流量，使ED患者在性刺激下正常勃起。除治疗ED外，伟哥对其他疾病也有奇效。例如，英国一名早产儿罹患肺动脉高压，心肺功能严重受损，通常生存期不超过5年，但在每日四次服用伟哥后，症状显著缓解。

伟哥的成功并非孤例。美国制药公司Allergan曾研发一种治疗青光眼的药物，主要成分为贝美前列腺素，可显著降低眼压。使用过程中，医生和患者发现该药还能促进睫毛生长。消息传出后，许多未患青光眼的女性也要求医生开药。Allergan随即启动促进睫毛生长的研究，并向FDA提交新药申请。研究表明，贝美前列腺素可与睫毛毛囊细胞上的特定受体结合，促进睫毛生长。此外，整容领域广泛使用的肉毒杆菌毒素也是从治疗斜视的药物中衍生而来。

从旧药副作用出发寻找新靶点，已在多种疾病中取得成果。《科学》杂志曾报道，美国癌症研究所的肿瘤学家发现，抑制艾滋病毒蛋白酶体的药物对癌症也有疗效。动物实验中，三种抗HIV药物对6株癌细胞生长有显著抑制作用，其中疗效最佳的奈非那韦已启动临床研究，耗时一年半。传统上，一种药物进入人体试验前需5至10年，投资高达10亿美元，且获批不确定。而利用已上市药物的副作用，可节省大量时间和资金。

德国海德堡欧洲分子生物学实验室的科学家将这类副作用命名为药物的脱靶效应。他们开发了预测药物副作用的计算机算法，大规模分析了746种人用上市药物，已发现多个旧药的新用途。这种“老药新用”策略降低了研发成本，缩短了上市周期，为患者提供了更多治疗选择。