美国生物技术公司Plexxikon正在进行的临床试验PLX4032引发了医药界关于临床试验设计的争议。

该新药用于治疗致命的黑色素瘤，早期小型临床试验数据取得了令人惊讶的效果。然而，当前的关键临床研究方案因包含对照组而引发了医学伦理的辩论。

黑色素瘤目前缺乏有效的治疗药物，常规化疗效果甚微，且给患者带来了极大的痛苦。因此，一些业内人士认为，给予患者几乎没有效果的化疗，无异于对他们判处死刑。《纽约时报》最近刊登了一篇文章，讲述了两位堂兄弟参加PLX4032临床试验的经历，他们与致命疾病抗争，但遭遇截然不同。一位参与了试验组，病情明显好转，而另一位不幸被分配到对照组，接受普通化疗加安慰剂，病情不容乐观。后者恳求医生让他转到试验组，但被拒绝，因为这是临床试验的基本原则，不能随意更换组别，否则会影响试验结果的统计。

尽管这种做法在伦理上受到质疑，但对于药物开发和药政管理的专业人士来说，这种经典的临床试验设计是必要的，因为它需要与现有治疗水平相当的疗法进行比较。然而，治疗黑色素瘤的医生对无法接受试验药物治疗的患者和家属感到无奈和同情。在某种程度上，对照组的患者被视为在为药物开发做铺垫和牺牲，这是一种残酷的现实，目前尚无办法打破这种随机双盲的经典方案。

Sloan·Kettering肿瘤研究中心的查尔斯·索耶斯博士在接受《纽约时报》采访时表示：“在临床试验中，接受对照组的患者在化疗过程中遭受了很大的痛苦，而治疗反应率远低于试验组。医生必须回答的问题是‘你真的在帮助患者吗？’”

他进一步指出：“PLX4032的毒性低，效果显著，反应率很高。这样的新药为何还要按部就班，强制进行相应的对照组？我们的临床试验设计应该进行相应的调整。”

FDA（美国食品药品监督管理局）肿瘤药审批部门的理查德·帕兹杜尔博士暗示他愿意对此问题进行灵活考虑。然而，对于临终患者来说，灵活的临床试验方案并不能在短期内帮助他们。他们最需要的是立即获得新药治疗，拯救生命，而不是像上述堂兄弟中的一位不幸者一样接受安慰剂而等死。