据Sciencedaily报道,美国佛罗里达州斯克里普斯研究所的科学家们发现了第一个已知可有效保护受帕金森病影响的脑细胞的化合物SR-3306。该化合物是一种口服小分子JNK抑制剂,能够穿透血脑屏障,在动物模型中显示出显著的神经保护作用。
帕金森病是一种常见的神经退行性疾病,主要病理特征是中脑黑质致密部多巴胺能神经元的进行性丧失,导致运动功能障碍。现有治疗仅能缓解症状,无法阻止疾病进展。SR-3306通过抑制c-Jun氨基末端激酶(JNK),阻断神经元凋亡信号通路,从而保护多巴胺能神经元。
在细胞实验中,SR-3306对诱导的多巴胺能神经元死亡的保护率超过90%;在小鼠模型中,保护水平达到72%;在大鼠模型中,尽管脑内保护水平约30%,但运动功能失调减少了近90%。研究团队负责人Philip LoGrasso教授表示,这些数据表明SR-3306具有阻止疾病进展的潜力,而不仅仅是缓解症状。
该研究由美国国家神经紊乱和中风研究院(NINDS)资助,资助金额达760万美元,用于支持新药临床研究申请(IND)前的准备工作。两项独立研究结果已发表在《ACS Chemical Neuroscience》杂志上。