最新研究发现,一种基于RNA干扰(RNAi)技术的新型注射药物,能够使胆固醇水平降低约三分之二,并显著降低心脏病和动脉阻塞的风险。该研究发表于《自然》杂志网络版,为高胆固醇血症的治疗提供了全新策略。
科学家通过合成RNA分子,成功沉默了与胆固醇代谢密切相关的载脂蛋白B(apoB)基因。ApoB是低密度脂蛋白(LDL)颗粒的核心成分,在胆固醇运输和代谢中起关键作用。通过RNA干扰机制,这些合成RNA分子能够特异性结合并降解apoB的mRNA,从而减少apoB蛋白的合成,进而降低血液中LDL胆固醇水平。
在猴子实验中,单次注射该RNAi药物后,24小时内即观察到LDL胆固醇水平显著下降,降幅高达75%,且效果持续11天。相比之下,传统他汀类药物通常只能降低30-40%的LDL胆固醇,且需要每日服药。RNAi注射药物的长效性和高效性使其具有显著优势。
这是首次在灵长类动物中证明通过系统性注射RNAi药物(即药物进入血液循环而非直接注入特定器官)能够有效降低胆固醇。此前,类似结果已在小鼠实验中得到验证。该研究为RNAi技术应用于治疗高胆固醇血症及其他疾病(如癌症、遗传病和病毒感染)奠定了基础。
研究人员指出,RNAi药物的系统性给药方式拓展了其临床应用范围,未来可能用于治疗呼吸道疾病等多种疾病。该研究标志着RNAi疗法从实验室走向临床的重要一步。