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学术索引

DNA疗法突破:单次注射将坏胆固醇降低近50%,无需他汀类药物

巴塞罗那大学研究团队开发出一种基于DNA的降胆固醇新疗法,通过单次注射即可将低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)水平降低近50%,且不依赖他汀类药物。该疗法利用脂质纳米颗粒递送编码特定蛋白的DNA,激活肝脏清除LDL的天然通路,在动物模型中展现出持久疗效。这一突破为无法耐受他汀或疗效不佳的高胆固醇患者提供了全新治疗选择,有望革新心血管疾病预防策略。...

2026-09-10 309 0

突破性眼药水让失明小鼠重见光明:基因治疗新策略

西班牙加泰罗尼亚生物工程研究所(IBEC)的科学家开发出一种创新眼药水,通过脂质纳米颗粒递送光敏蛋白mRNA,成功使失明小鼠恢复部分视觉功能。该疗法针对视网膜光感受器细胞退行性疾病,如视网膜色素变性,通过补充光敏蛋白ChR2,使剩余视网膜细胞获得光敏感性。研究显示,单次滴眼后,小鼠在暗光环境下瞳孔反射恢复,并能在行为学测试中避开亮光区域。该非侵入性方法避免了传统基因治疗的病毒载体风险,为人类视网膜疾病治疗提供了新思路。研究团队计划优化配方并进行长期安全性评估,有望在未来几年内进入临床试验阶段。该成果发表于...

2026-08-28 575 0

糖衣炮弹突破血脑屏障:甘露糖包裹纳米颗粒精准递送mRNA,小鼠胶质母细胞瘤

胶质母细胞瘤(GBM)是最致命的脑癌,五年生存率低于5%,主要障碍是血脑屏障(BBB)阻止药物进入大脑,且药物难以在肿瘤细胞中富集。俄勒冈州立大学研究团队开发了一种脂质纳米颗粒(LNP),通过密集包被甘露糖(mannose)来“欺骗”BBB上的GLUT1转运蛋白,从而高效穿越屏障。进入脑内后,由于GBM细胞GLUT1表达量是正常脑组织的三倍,纳米颗粒优先在肿瘤中蓄积。颗粒内包裹编码PTEN抑癌蛋白的mRNA,恢复PTEN表达可重新控制细胞生长。在GBM小鼠模型中,该疗法使中位生存期延长50%,且未观察到器...

2026-07-11 102 0
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