麻省理工学院研究团队开发出一种脂质纳米颗粒递送系统，可在体内直接对自然杀伤（NK）细胞进行CAR重编程，无需体外分离与扩增。小鼠实验中约80%的靶向NK细胞被成功改造，五次注射后完全清除人源化小鼠体内的T细胞淋巴瘤，单次注射即可逆转自身免疫性肝炎的肝脏损伤，并在侵袭性黑色素瘤模型中使3/5小鼠获得完全缓解。该策略有望大幅简化细胞治疗流程、降低成本，并为T细胞恶性肿瘤及自身免疫病提供新选择。...
多伦多大学团队在《Science》发表研究，利用化学修饰的工程化tRNA抑制无义突变，恢复囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）全长蛋白表达。在携带四个突变（含两个无义突变）且对现有药物无响应的患者类器官中，单独tRNA或Trikafta均无效，联合使用后细胞产生响应。在人气道细胞中，蛋白功能恢复并持续表达超40天。研究采用脂质纳米颗粒递送tRNA，为约11%的遗传病提供通用策略。...
巴塞罗那大学研究团队开发出一种基于DNA的降胆固醇新疗法，通过单次注射即可将低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平降低近50%，且不依赖他汀类药物。该疗法利用脂质纳米颗粒递送编码特定蛋白的DNA，激活肝脏清除LDL的天然通路，在动物模型中展现出持久疗效。这一突破为无法耐受他汀或疗效不佳的高胆固醇患者提供了全新治疗选择，有望革新心血管疾病预防策略。...
西班牙加泰罗尼亚生物工程研究所（IBEC）的科学家开发出一种创新眼药水，通过脂质纳米颗粒递送光敏蛋白mRNA，成功使失明小鼠恢复部分视觉功能。该疗法针对视网膜光感受器细胞退行性疾病，如视网膜色素变性，通过补充光敏蛋白ChR2，使剩余视网膜细胞获得光敏感性。研究显示，单次滴眼后，小鼠在暗光环境下瞳孔反射恢复，并能在行为学测试中避开亮光区域。该非侵入性方法避免了传统基因治疗的病毒载体风险，为人类视网膜疾病治疗提供了新思路。研究团队计划优化配方并进行长期安全性评估，有望在未来几年内进入临床试验阶段。该成果发表于...
胶质母细胞瘤（GBM）是最致命的脑癌，五年生存率低于5%，主要障碍是血脑屏障（BBB）阻止药物进入大脑，且药物难以在肿瘤细胞中富集。俄勒冈州立大学研究团队开发了一种脂质纳米颗粒（LNP），通过密集包被甘露糖（mannose）来“欺骗”BBB上的GLUT1转运蛋白，从而高效穿越屏障。进入脑内后，由于GBM细胞GLUT1表达量是正常脑组织的三倍，纳米颗粒优先在肿瘤中蓄积。颗粒内包裹编码PTEN抑癌蛋白的mRNA，恢复PTEN表达可重新控制细胞生长。在GBM小鼠模型中，该疗法使中位生存期延长50%，且未观察到器...
一项由波士顿大学研究人员领衔的最新多机构研...
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