全球最贵药物诞生：基因疗法Hemgenix获批，定价425万美元

FDA批准了基因疗法Hemgenix用于治疗成人血友病B型，定价425万美元，成为全球最贵药物。该疗法通过AAV载体递送凝血因子IX基因至肝脏，实现一次性治疗，显著减少出血风险。高昂定价引发争议，支持者认为长期可降低医疗总支出，批评者担忧加剧资源不平等。...