生物行移动版

《自然·神经科学》：两种热门蛋白存在共同通路，为ALS治疗提供新靶点

加州大学圣地亚哥分校研究发现，ALS相关蛋白FUS/TLS和TDP-43虽功能不同，但共同调控一组突触相关基因，其表达下调导致运动神经元退化。该发现为ALS治疗提供了新靶点，并可能适用于其他神经退行性疾病。...

日本科学家发现GPNMB蛋白可延缓渐冻症进展

日本岐阜药科大学等机构研究发现，膜贯通糖蛋白GPNMB能够延缓渐冻症（ALS）模型小鼠的发病时间并延长生存期，相当于人类生命延长约10个月。该蛋白通过调节神经炎症和自噬通路保护运动神经元，为ALS治疗提供了新靶点。...

一种蛋白质或能延缓渐冻症的进展

日本岐阜药科大学等机构的研究发现，一种名为GPNMB的膜贯通糖蛋白可能延缓渐冻症（ALS）的进展。动物实验显示，增强GPNMB表达可推迟发病时间并延长生存期，其机制可能与调节神经炎症和保护运动神经元有关。该发现为渐冻症治疗提供了新靶点。...

患者特异性iPS细胞为ALS药物筛选带来曙光

肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）是一种致命性神经退行性疾病，运动神经元严重退化。研究人员从携带TDP-43突变的家族性ALS患者中诱导出iPS细胞，并分化为运动神经元，成功再现了ALS的病理特征，如蛋白聚集和短突起。通过表达分析发现RNA代谢和细胞骨架基因表达异常，并筛选出组蛋白乙酰转移酶抑制剂漆树酸可挽救异常表型。该研究为ALS药物筛选提供了新平台。...

漆树酸或可治疗渐冻症：基于患者iPS细胞的研究发现

京都大学研究团队利用渐冻症患者的iPS细胞分化成运动神经细胞，发现漆树酸能抑制TDP43蛋白聚集并恢复神经突触长度，为治疗渐冻症提供了新思路。该研究基于患者细胞模型，具有重要临床转化潜力。...

大规模平行测序揭示ALS关键蛋白靶点

俄勒冈健康与科学大学的研究人员通过大规模平行RNA测序，发现ALS相关蛋白TDP-43的缺失和过表达激活不同的分子通路。研究利用果蝇模型揭示了TDP-43在突触传导和Wnt/BMP通路中的新调控机制，为神经退行性疾病的治疗提供了新靶点。...

加拿大研究揭示肌萎缩侧索硬化症新机制：TDP-43与NF-κB p65蛋白的致病作用及W

加拿大拉瓦尔大学遗传学家从ALS患者脊髓中分离出TDP-43和NF-κB p65两种致病蛋白，并在小鼠实验中证实抑制剂Withaferin A能有效缓解肌肉萎缩进展。该研究为ALS治疗提供了新靶点，成果发表于《实验医学杂志》。...

美首次用干细胞制造出神经肌肉结点

美国科学家首次利用干细胞在实验室中培育出神经肌肉结点，为“人体芯片”系统研发奠定基础。该结点连接肌肉与脊髓细胞，有望加速药物测试，替代传统动物实验。研究由NIH资助，发表于《生物材料》杂志，对肌萎缩性侧束硬化症等疾病研究具有重要意义。...

生物物理所Nature子刊发表新成果：揭示TDP-43突变导致神经毒性的机制

中国科学院生物物理研究所等机构联合在《自然结构和分子生物学》发表研究，揭示了TDP-43基因突变导致蛋白质聚集并产生神经毒性的机制。研究通过果蝇模型和体外实验证明，TDP-43的C端片段与朊蛋白相似，突变型毒性更强，提示毒性肽段在神经细胞间横向传播可能是ALS和FTLD的分子机制之一。...

从手指长度可判断运动神经元病

研究发现，肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者的无名指相对较长，其食指与无名指长度比（2D:4D）显著低于健康人群。这一指标被认为是胚胎期睾丸素暴露水平的标志，可能反映运动神经元的早期脆弱性。研究为运动神经元病的早期诊断提供了新线索，相关论文发表于《神经病学、神经外科与精神病学杂志》。...