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干细胞新用途！Nature子刊：科学家找到肌肉再生的方法

肌营养不良症 干细胞新用途！Nature子刊：科学家找到肌肉再生的方法

美国西北大学医学院在《Nature Communications》上发表研究，发现经过特殊编程的人类中胚层iPSC源性干细胞（MiPs）能促进肌肉退化小鼠模型的肌肉再生。研究还表明，使用骨骼肌成血管细胞生成的MiPs或microRNA混合物可提高干细胞分化为骨骼肌的效率，为肌肉营养不良症的治疗提供了新策略。...

2017-12-28 13:31:56 142

肌营养不良症 基因治疗肌营养不良的男孩：一项勇敢的试验

本文报道了基于一位61岁男子自然突变开发的微肌营养不良蛋白基因疗法，用于治疗杜氏肌营养不良症。三个美国团队即将启动临床试验，通过病毒载体递送缩短的基因，旨在恢复肌肉功能。动物实验已显示积极效果，但技术挑战和风险仍存。家长和医生期待该疗法能延长患者寿命，改善生活质量。...

2017-08-21 15:30:54 271

肌营养不良症 基因疗法治愈哺乳动物肌营养不良症

英法合作团队在《自然·通讯》发表论文，利用基因疗法成功治愈杜氏肌营养不良症（DMD）的狗模型。研究通过压缩抗肌萎缩蛋白基因，利用腺相关病毒载体递送，单次注射后两年内病情稳定，肌肉功能恢复，无副作用。该成果为人类DMD临床试验奠定基础，展示了基因治疗遗传性肌肉疾病的巨大潜力。...

2017-07-27 15:27:33 140
<b>杜氏肌营养不良症首个新药获批</b>

肌营养不良症 杜氏肌营养不良症首个新药获批

FDA于2016年9月19日批准了首个杜氏肌营养不良症药物eteplirsen，该药通过外显子跳跃机制恢复部分肌营养不良蛋白表达。尽管临床试验仅纳入12名男孩且疗效数据有限，但考虑到疾病严重性和无替代疗法，FDA以加速审批程序放行。文章详细介绍了疾病机制、药物作用原理、审批争议及后续研究计划，为读者提供了全面的科学背景和临床意义。...

2016-09-29 11:00:13 261
半年内FDA拒绝4个杜氏肌营养不良新药，各界呼吁建立更灵活的审批机制

肌营养不良症 半年内FDA拒绝4个杜氏肌营养不良新药，各界呼吁建立更灵活的审批机制

2016年7月14日，FDA拒绝受理Santhera公司Raxone的加速批准申请，要求完成另一项III期研究。至此，FDA半年内已拒绝4个DMD新药，包括Kyndrisa、ataluren和eteplirsen。DMD是一种致命性遗传疾病，目前仅糖皮质激素可延缓病程，但副作用严重。患者组织和业界呼吁FDA建立更灵活的审批机制，如“尝试权”政策，以平衡科学严谨性与患者需求。...

2016-07-18 11:15:42 247

肌营养不良症 Cell Stem Cell：治疗肌营养不良症的新方法

本文介绍了一项发表在《Cell Stem Cell》上的研究，加州大学洛杉矶分校团队利用CRISPR/Cas9技术修正杜氏肌营养不良患者来源的诱导多能干细胞中的基因突变，并将其分化为心肌和骨骼肌细胞，移植到小鼠后成功生成抗肌萎缩蛋白。此外，还提及了其他研究小组利用AAV载体进行基因编辑以及发现JAG1基因作为新靶标的工作，为DMD治疗提供了多种新策略。...

2016-05-11 22:31:48 206

肌营养不良症 科学家深入揭示毁灭性肌肉萎缩症——恶病质的致病机制

恶病质是一种以肌肉萎缩和体重下降为特征的严重代谢综合征，常见于癌症、心脏病等晚期疾病。本文深入解析其致病机制，包括肌肉蛋白降解与合成失衡、多器官参与（脂肪、大脑、肝脏）以及炎症信号驱动。尽管基础研究取得进展，但临床试验结果令人沮丧，药物研发面临挑战。未来需建立生物数据库、统一评估标准，并探索多靶点联合疗法。...

2015-12-30 10:53:19 149

肌营养不良症 朱大海教授发表新成果：加速再生的代谢物

中国医学科学院朱大海教授团队在《生物化学杂志》发表研究，揭示酮体乙酰乙酸（AA）的新功能：通过激活Mek1-Erk1/2-cyclin D1通路促进肌细胞增殖，加速小鼠肌肉再生，改善mdx小鼠肌营养不良。该发现为肌肉疾病治疗提供了新靶点。...

2015-12-16 20:23:53 108

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