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肌营养不良症 首个针对杜氏肌营养不良症儿童的基因疗法获FDA批准

FDA批准首个针对杜氏肌营养不良症儿童的基因疗法Elevidys，适用于4-5岁患儿。该疗法通过AAV载体递送缩短版肌营养不良蛋白基因，旨在恢复肌肉功能。加速批准基于蛋白表达证据，但确证性试验结果待公布。多家公司也在开发类似疗法，未来有望早期干预。...

2023-07-16 09:56:57 119
寿命延长7倍！乳腺癌药物治疗致命性肌管疾病疗效显著

肌营养不良症 寿命延长7倍！乳腺癌药物治疗致命性肌管疾病疗效显著

肌管性肌病是一种致命的遗传性肌肉疾病，目前尚无有效治疗方法。日内瓦大学的研究人员发现，乳腺癌药物他莫昔芬能显著延长患病小鼠的寿命，最高剂量下平均寿命延长7倍，并改善肌肉力量和瘫痪症状。该药物已获准用于人类，针对杜兴氏肌营养不良症的临床试验正在进行中，有望为肌管性肌病患者带来新希望。...

2018-11-21 10:17:27 207

肌营养不良症 Sarepta公司DMD基因疗法初步临床结果积极

Sarepta Therapeutics宣布其治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的基因疗法AAVrh74.MHCK7.micro-Dystrophin在四名患者的临床试验中取得积极结果，患者显示出明显的微抗肌萎缩蛋白水平和功能改善，且无严重不良事件。DMD是一种X连锁遗传性肌肉萎缩症，目前无法治愈。Sarepta的PMO技术通过跳过突变外显子恢复部分蛋白功能，为患者带来新希望。...

2018-10-13 13:36:32 253

重症肌无力 重症肌无力的常见合并症（综述）

重症肌无力（MG）是一种神经肌肉接头自身免疫性疾病，不同亚型合并症各异。本文综述MG常见合并症，包括自身免疫性疾病（发生率15%，以甲状腺炎最常见）、心脏疾病（心肌炎与Kv1.4抗体相关）、癌症（胸腺瘤型风险升高）、神经系统疾病（焦虑抑郁及罕见脑炎）、呼吸系统并发症及治疗不良反应。合并症严重影响预后，需个体化综合管理。...

2018-09-18 23:33:42 190
PNAS：新方法有望消除杜氏肌营养不良症小鼠对基因治疗的免疫反应

肌营养不良症 PNAS：新方法有望消除杜氏肌营养不良症小鼠对基因治疗的免疫反应

杜氏肌营养不良症（DMD）是一种致命性遗传病，基因治疗因免疫反应受阻。斯坦福大学团队在PNAS发表研究，利用耐受诱导质粒携带微抗肌萎缩蛋白基因，在DMD小鼠模型中成功诱导免疫耐受，增强肌肉力量并减少炎症反应。该策略有望解决基因治疗的免疫障碍，为DMD及其他单基因病提供新思路。...

2018-09-06 09:01:10 156

重症肌无力 PFO封堵术的有效性和安全性比较

文章讨论了PFO封堵术（PFO closure）在管理隐源性脑缺血病（VUS）中的有效性和安全性。通过比较不同封堵设备的效果，分析了复发性缺血性卒中、缺血性卒中/TIA和新发房颤的风险。结果表明，PFO封堵术与复发性缺血性卒中和缺血性卒中/TIA风险降低有关，但与新发房颤风险增加有关。...

2018-08-18 22:33:26 360
干细胞新用途！科学家找到肌肉再生的方法

肌营养不良症 干细胞新用途！科学家找到肌肉再生的方法

美国西北大学医学院的最新研究发现，特殊编程的干细胞（MiPs）可促进肌肉再生，为肌肉营养不良症的治疗提供了新希望。研究显示，人类MiP细胞注射到肌肉退化小鼠模型中可改善肌肉结构，而microRNA Cocktail能增强干细胞分化能力。该成果发表在《Nature Communications》上，未来有望在更大动物模型中验证并应用于临床。...

2017-12-28 18:51:16 202

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