疾病诊疗 / 神经退行性疾病

运动神经元病 超小分子依达拉奉在肌萎缩侧索硬化症中显示疗效

本文报道了三菱田边制药的ALS药物依达拉奉在三期临床试验中显示出的疗效，该药在标准疗法基础上显著改善患者功能指标。文章解析了ALS药物研发的困难，以及依达拉奉作为超小分子药物的特殊性，包括其未知的分子机制和临床前评价体系的缺乏。...

2017-04-26 11:24:03 206 0

运动神经元病 石墨烯“人工喉”：让失语者重获新声

清华大学任天令教授团队在《自然·通讯》发表研究，开发出基于石墨烯的智能人工喉。该器件利用热声效应和压阻效应，实现声音收发一体化，可感知喉咙振动并发出可控声音，有望帮助聋哑人、渐冻症患者等失语人群恢复交流能力。未来还可用于动物语言翻译，并有望以可穿戴形式实现产品化。...

2017-04-25 11:12:34 113 0

帕金森病 科学的力量：人工中脑在培养皿中诞生！

卢森堡大学科学家利用人类皮肤干细胞成功培育出三维人工中脑组织，该组织包含多巴胺能神经元等关键细胞类型，能模拟真实中脑的信号传递和代谢活动。这一突破为帕金森病等神经退行性疾病的研究提供了新模型，有望减少动物实验并推动药物开发。...

2017-04-17 11:28:52 133 0

帕金森病 脑细胞“重编程”：帕金森病患者的新希望

瑞典卡罗林斯卡学院研究团队在《自然·生物技术》发表研究，通过4种基因与小分子组合，将人脑星形胶质细胞重编程为多巴胺神经元，并在帕金森病小鼠模型中验证了治疗潜力。该方法无需细胞移植，为帕金森病提供了新的疾病修饰策略，但距离临床应用仍需进一步研究。...

2017-04-11 14:26:26 221 0

阿尔茨海默病 专访中国科大申勇教授：血检可诊断早期阿尔茨海默症

中国科学技术大学申勇教授团队联合多国研究者在《Biological Psychiatry》发表研究，发现血液中β-分泌酶（BACE1）活性可作为早期阿尔茨海默病（AD）的生物标志物，预测轻度认知损伤（MCI）向AD的转化。该研究基于224名受试者，显示MCI和AD患者血液BACE1水平及活性显著升高，且活性与疾病严重程度相关。血检相比脑脊液检测更无创便捷，有望用于早期诊断和药物疗效评估。...

2017-04-10 15:08:18 175 0

阿尔茨海默病 英研究称“微调”大脑基因可治疗阿尔茨海默病

英国《泰晤士报》报道，专家在伦敦神经学会议上指出，利用基因疗法“微调”大脑基因，可在阿尔茨海默病患者出现症状前进行治疗。该技术已在帕金森病和亨廷顿舞蹈病中取得初步成功，通过注射无害病毒或反义化合物调整基因表达，有望降低患病风险甚至逆转病理。哈佛大学和帝国理工学院的研究团队分别在小鼠模型中验证了PGC-1α和ApoE-e2基因的保护作用，但人体应用仍面临成本和副作用挑战。...

2017-04-10 12:56:03 189 0