科学家利用CRISPR/Cas9技术成功改造猪胚胎中62种内源性逆转录病毒和20种免疫相关基因，有望培育出稳定的人类器官供体猪。该成果由哈佛大学George Church团队完成，并已成立公司eGenesis推动商业化。这一突破解决了异种器官移植中的免疫排斥和病毒传播两大难题，为未来器官短缺问题提供了新希望。...
UniQure公司公布了基因疗法AMT-110治疗圣菲利波B型综合征（MPS IIIB）的初步临床数据。4名患儿接受单次治疗后，脑脊液NaGlu酶活性提升17%且持续12个月，有望达到临床获益阈值（5-10%）。该数据支持启动全球多中心III期试验，若成功，AMT-110将成为该罕见致死性疾病的首个基因治疗药物。本文总结了疾病背景、治疗机制及UniQure的研发管线与合作进展。...
8岁的埃米莉-怀特海德 Emily Whitehead 5岁就被诊断出患上急性淋巴细胞白血病 ALL 这种可怕的癌症 第一轮化疗时便受感染 双腿几乎不保 经治疗后病情有所缓解 计划骨髓移植 然而等待骨 关键词：T细胞...
中国科学院广州生物医药与健康研究院刘兴国研究组发现，固醇调控元件结合蛋白Srebp-1与Yamanaka因子中的c-Myc相互作用，既能促进体细胞重编程效率，又能抑制pre-iPS细胞半成品形成并降低致癌风险。该研究建立了Sox2、Klf4、Oct4、L-Myc（c-Myc W136E）、Srebp-1的新型重编程因子组合，为iPS细胞的安全应用提供了新策略。...
本文为CAR-T疗法发明者卡尔·朱恩在2015年深圳国际BT领袖峰会上的演讲实录。他介绍了CAR-T细胞疗法的原理、临床试验成果及全球进展，强调该疗法通过基因改造T细胞特异性杀伤肿瘤，已实现部分患者的长期完全缓解，并展望了细胞治疗作为第四大医疗支柱的前景。...
CAR-T细胞治疗是一种通过基因工程改造患者的T细胞，使其能够特异性识别并杀伤肿瘤细胞的免疫疗法。目前，CAR-T细胞疗法已发展到第四代，具备更强的抗肿瘤能力和安全性，特别是在实体瘤治疗中的应用前景令人期待。未来，CAR-T疗法有望从血液系统肿瘤扩展到所有实体肿瘤，但仍面临三大挑战：实体瘤的治疗难度大、脱靶毒性和规模化生产难题。...
本文探讨了提高CAR-T细胞疗法治疗效果的两大途径：化疗和免疫疗法。文章首先分析了CAR-T细胞在治疗淋巴瘤中面临的障碍，包括肿瘤浸润困难和免疫抑制微环境。随后，介绍了预处理化疗（如氟达拉滨和环磷酰胺）如何通过减少调节性T细胞和骨髓来源抑制性细胞来增强CAR-T疗效。此外，还讨论了联合检查点抑制剂或溶瘤病毒等免疫疗法策略，以克服肿瘤免疫抑制并提升CAR-T细胞的持久性和抗肿瘤活性。...
法国生物技术公司Kallistem宣布成功在实验室中利用人类精原细胞培育出功能性“人工精子”，计划两年内启动临床试验。该技术通过模拟睾丸微环境，在生物反应器中诱导精原干细胞完成减数分裂，为因癌症治疗或先天性无精症导致不育的男性提供新希望。尽管面临效率低和表观遗传风险等挑战，该突破仍被视为男性不育治疗领域的重大进展。...
本文介绍了通过同时敲除热纤维梭菌中五个与副产物生成相关的基因（hydG、pfl、pta-ack、ldh），构建工程菌株AG553，显著提高了乙醇产量。在纤维二糖和预处理后的杨木、柳枝等生物质底物上，AG553的乙醇滴定量均高于野生型，且不受真实料液抑制，为木质纤维素生物能源生产提供了高效平台菌株。...
西南大学家蚕基因组研究团队在《Biomacromolecules》发表论文，通过转基因方法干扰蚕丝形成的离子环境，成功改良蚕丝纤维的力学性能。研究在前部丝腺过量表达钙离子ATP酶，改变蚕丝二级结构，显著提高强度、延展度、韧性和弹性模量，且新型蚕丝与普通蚕丝在氨基酸序列和外观上无差别。该研究首次证明离子在体内参与蚕丝纤维形成，为蚕丝应用拓展和产业升级奠定基础。...
《自然》杂志2017年度十大科技人物揭晓，生物医...
科学家利用转基因干细胞成功挽救一名患有大疱...
本文综述了最大样本量的CAR-T细胞治疗副作用临床...
日本多家企业与京都初创公司Megakaryon合作，利用...
8月25日，贝瑞基因在A股主板成功上市，庆典仪式...
本文探讨了人类胚胎基因编辑技术的伦理、监管...
