辉瑞制药的博舒替尼（bosutinib）日前获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，该药物曾获得孤儿药资格。博舒替尼是一种酪氨酸激酶抑制剂，能够抑制Bcr-Abl融合蛋白的酪氨酸激酶活性，该蛋白是慢性粒细胞白血病（CML）中异常白细胞产生的关键驱动因素。通过阻断这一信号通路，博舒替尼可抑制白血病细胞的增殖并诱导其凋亡。
辉瑞公司发言人表示，该药物的月治疗费用低于8200美元，推荐口服剂量为每天500毫克，随餐服用。博舒替尼的获批基于一项开放标签、多中心临床试验，纳入546例既往接受过伊马替尼（imatinib）治疗失败或不耐受的慢性期费城染色体阳性（Ph+）CML患者。结果显示，在接受博舒替尼治疗48周后，33%的患者达到主要细胞遗传学缓解（MCyR），即骨髓中Ph+细胞比例降至35%以下；55%的患者血细胞计数恢复正常范围，白血病相关症状得到缓解或消失。
FDA血液和肿瘤学产品办公室主任Richard Pazdur博士指出，酪氨酸激酶抑制剂的成功开发得益于对CML分子机制的深入理解，这类药物已显著改善CML患者的预后。博舒替尼的常见不良反应包括腹泻、恶心、血小板减少、皮疹和肝功能异常，需监测患者血常规和肝功能。
辉瑞公司在2012年夏末前共有三个药物获得FDA批准，包括托法替尼（tofacitinib）和阿哌沙班（Eliquis）。然而，由于监管机构需要更多时间评估，托法替尼和阿哌沙班的上市进程曾受阻。博舒替尼对辉瑞而言虽非重磅药物，但在与强生合作开发的阿尔茨海默病药物bapineuzumab失败后，新药的获批有助于缓解公司研发管线受挫的压力。
辉瑞肿瘤事业部总裁表示，博舒替尼是13个月内第三个由辉瑞肿瘤药物生产线出品的药物，反映了公司的创新能力和研发水平。FDA估计，2012年美国将有约5430例新发CML病例。博舒替尼为对现有酪氨酸激酶抑制剂耐药或不耐受的CML患者提供了新的治疗选择。