自闭症 新型靶向药物可有效治疗脆性X染色体综合征,并可能适用于自闭症
美国加州大学戴维斯分校MIND研究所和芝加哥Rush大学医学中心的研究人员发现,化合物STX209(arbaclofen)可有效改善脆性X染色体综合征患者的社会退缩和挑战性行为,这是首个针对该病核心症状的靶向药物,并可能适用于自闭症谱系障碍。研究基于FXS小鼠模型中GABA缺乏的机制,STX209作为GABA-B受体激动剂,可减少社会焦虑和回避行为。临床试验显示社会回避显著改善,但易激惹症状无变化。该发现标志着遗传病靶向疗法的新时代。...