一项发表在《美国国家科学院院刊》（PNAS）上的研究显示，联合使用三种靶向抗癌药物能够显著延缓小鼠模型中由乳腺癌转移至脑部的肿瘤生长。转移性人类表皮生长因子受体2（HER2）阳性乳腺癌——一种因HER2基因扩增而驱动的乳腺癌亚型——患者常出现脑转移，这通常预示不良预后，且治疗选择有限。
由Rakesh Jain领导的研究团队构建了HER2扩增乳腺癌脑转移的小鼠模型，并分别使用两种现有的抗HER2药物（如曲妥珠单抗和拉帕替尼）单独治疗，或与血管内皮生长因子受体2（VEGFR2）抑制剂（如贝伐珠单抗类似物）联合使用。VEGFR2是血管生成的关键因子，在乳腺癌进展和转移中发挥重要作用。
研究发现，VEGFR2抑制剂与任一抗HER2药物的联合治疗，比单药治疗更能显著延缓脑肿瘤生长，并使小鼠生存期延长至未治疗对照组的约3倍。更令人振奋的是，三种药物联合治疗使生存期延长至对照组的5倍，是任意两种药物联合治疗组的2倍。
研究人员将联合疗法的有效性归因于对肿瘤血管生成的协同抑制。这些发现为临床开发针对HER2阳性乳腺癌脑转移患者的三药联合方案提供了有力支持。目前，该联合疗法的临床试验正在规划中，有望为这一难治性患者群体带来新的治疗希望。