2016年3月23日,默沙东(Merck & Co.)与哈佛大学宣布达成一项研发合作,双方将共同开发治疗急性髓系白血病(AML)及其他癌症的小分子药物。该合作总价值达2000万美元,旨在通过靶向转录调控机制,为AML患者提供新的治疗选择。
该研究项目由哈佛大学研究员Matthew Shair主导,聚焦于一种从海绵中分离的小分子——皮质抑素A(cortistatin A)。皮质抑素A能够抑制转录相关酶,从而下调AML及其他肿瘤中异常表达的基因。Shair团队于2015年9月18日在《自然》(Nature)杂志上发表研究,证实皮质抑素A在小鼠模型中有效抑制AML细胞增殖,且副作用较小。
根据协议,默沙东将负责候选分子的后续研发与商业化,包括临床试验及全球市场推广。同时,默沙东将与Shair实验室合作,深入探究转录调节酶的生物学机制。默沙东将支付2000万美元预付款,后续里程碑付款、商业化及专利费用尚未披露。
Shair的研究得到了哈佛大学Blavatnik生物医学加速研究基金的支持。该基金旨在推动早期生物医学研究,促进科研成果转化。Shair表示,尽管皮质抑素A距离临床应用仍有很长距离,但它为AML治疗提供了新的可能性。