英国研究人员利用CRISPR-Cas9基因编辑技术筛选急性骨髓性白血病（AML）的潜在药物靶标，鉴定出METTL3基因。METTL3通过m6A依赖的翻译调控维持白血病细胞存活，但对健康血细胞非必需，成为高度可行的药物靶标。该研究为开发新型AML疗法提供了重要基础。...
本文介绍了一项利用多重CRISPR基因编辑技术建立癌症药物筛选新模型的研究。研究人员通过分析大规模测序数据，确定骨髓增生异常综合征（MDS）和急性骨髓性白血病（AML）中常见的突变组合，并利用多重CRISPR技术对人造血干细胞进行编辑，随后移植到小鼠体内，成功构建了能够准确反映患者遗传背景的疾病模型。该模型在药物测试中表现出与临床数据高度一致的反应，为癌症新疗法的开发提供了可靠的临床前评价工具。...
夏威夷大学癌症中心研究发现，急性骨髓性白血病（AML）细胞在葡萄糖不足时能利用果糖作为替代能源，促进增殖。通过靶向果糖转运体GLUT5，可切断癌细胞能量供应，抑制生长。该发现为AML治疗提供了新策略，有望改善患者预后。...
加州大学圣地亚哥分校研究发现，AML癌细胞表面蛋白CD98通过整合素与微环境互动促进肿瘤生长。敲除CD98或使用抗体IGN523可抑制癌细胞增殖并提高小鼠存活率。IGN523已进入I期临床试验，对复发性白血病显示良好安全性，与化疗联用效果更佳。该研究为AML治疗提供了新靶点，尤其有望改善儿童白血病的预后。...
默沙东与哈佛大学达成2000万美元合作，共同开发治疗急性髓系白血病（AML）的小分子药物。研究由哈佛研究员Matthew Shair主导，基于从海绵中分离的皮质抑素A，该分子在小鼠模型中有效抑制AML细胞增殖且副作用小。默沙东负责后续研发与商业化，双方将合作探索转录调节酶的机制。...
最新研究发现，转录因子FOXC1基因在约20%的急性髓系白血病（AML）患者中被异常激活，导致造血干细胞分化受阻、癌细胞增殖加速，从而增强肿瘤侵袭性。该基因本身无突变，其错误表达揭示了表观遗传调控在白血病发生中的关键作用，为AML的精准分型和靶向治疗提供了新方向。...
宾夕法尼亚大学医学院的研究人员发现了一种名为Tribbles的蛋白质与急性骨髓性白血病（AML）密切相关。实验表明，在造血干细胞中表达Tribbles-2的小鼠全部发展为AML，且该蛋白能抑制C/EBPa蛋白的功能。AML患者血样中Tribbles蛋白表达升高，提示其可能成为AML诊断和治疗的新靶点。...
英国诺丁汉大学科学家将重点研究MOZ和TIF2两个融合基因如何导致急性骨髓性白血病（AML）。这两个基因的异常融合影响骨髓细胞，驱动白血病发生。研究团队获得国际癌症研究协会资助，旨在阐明融合蛋白的分子机制，为开发新药提供靶点。AML是一种常见于老年人的渐进性疾病，目前诊断依赖血细胞计数和骨髓活检，急需更有效的靶向治疗。...
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