美国人类基因组研究院(NHGRI)的一个研究组惊奇地发现,一类正处于试验阶段的抗癌药物在实验室中表现出了治疗一种致死性遗传疾病——早衰症的潜力。这项研究的结果于8月29日发表在《美国国家科学院院刊》(PNAS)网络版上。
Brian Capell及其同事发现,目前正在进行人类骨髓性白血病、神经纤维瘤和其他疾病治疗试验的一类药物——法尼基转移酶抑制剂(FTIs),可能也适用于治疗Hutchinson-Gilford早衰综合征(儿童早衰症)。儿童早衰症是一种影响约400万儿童的遗传疾病,患儿出生时看似正常,但随着年龄增长,会出现生长停滞和过早衰老的症状。目前尚无有效的治疗方法。
新的研究结果表明,原本设计用于癌症治疗的FTIs能够逆转早衰儿童细胞中明显的细胞核结构异常。研究人员使用FTIs处理来自早衰患者的皮肤细胞,在实验室中获得了这一惊人发现。如果接下来的小鼠模型试验能够证实这些细胞实验的结果,并改善小鼠的疾病状况,那么FTIs的人类早衰临床试验有望在明年春天开始。