Ceregene, Inc. 宣布，CERE-120，一种用于治疗阿尔茨海默症的基因治疗产品，在开放性阶段一临床试验中表现出良好的耐受性，并显示出约40%的症状减轻（p<0.001），根据统一阿尔茨海默症评分（UPDRS）运动评分。该试验涉及12名患有高度发病的患者，初步结果于2006年10月16日在美国神经学协会年会上由UCSF的Dr. William J. Marks Jr. 所发布。

该研究由UCSF的Dr. Jill Ostrem、Dr. Philip Starr、Dr. Paul Larson、Rush大学医学中心的Dr. Leo Verhagen和Dr. Roy Bakay共同完成。该研究得到了The Michael J. Fox Foundation for Parkinson's Research的部分资助，基于初步结果，该基金会宣布计划为CERE-120的阶段二试验提供1.9万美元的资助。

CERE-120由一种递送性病毒（AAV）载体携带的neurturin（NTN）基因组成，NTN是一种自然存在的蛋白质，其功能是保持神经元正常发挥。所有12名参与试验的患者都接受了放射性神经外科手术，将CERE-120注入他们的放射性神经外科手术。

该研究显示，低剂量和高剂量的CERE-120在9个月和3个月内分别显示出约40%的UPDRS运动评分改善。患者还报告了50%的无效药物时间减少和高质量时间增加50%。

NTN（neurturin）是与神经细胞发育因子（GDNF）同属的蛋白质家族，两者具有类似的药物性质。Ceregene拥有CERE-120的独特技术和产品权利。

Dr. Marks表示，针对神经退行性疾病的治疗，特别是阿尔茨海默症，目标性分子治疗是一个有吸引力的方法。该研究的安全数据和初步有效性数据令人鼓舞，但需要进一步的大规模研究。

该研究的作者还包括Dr. Jill Ostrem、Dr. Philip Starr、Dr. Paul Larson、Dr. Leo Verhagen、Dr. Roy Bakay和Raymond T. Bartus, PhD。

Ceregene的CEO Jeffrey M. Ostrove表示，该阶段二试验将是一个随机控制试验，涉及约50名患者，旨在测试CERE-120在控制试验中的有效性。该试验将在八个医学中心进行，包括Baylor College of Medicine、Duke University、Oregon Health Sciences University、University of Alabama at Birmingham、University of Pennsylvania、Mount Sinai College of Medicine、UCSF和Rush大学医学中心。

Ceregene的COO Raymond T. Bartus表示，该研究结果表明CERE-120的功能与其预期的功能一致，包括其整体安全性和潜在的有效性。他表示，基因转移可能是解决神经退行性疾病治疗的一种安全和有效方法。