青光眼研究基金会(Glaucoma Research Foundation, GRF)近日公布了其旗舰项目“治愈催化剂”(Catalyst for a Cure, CFC)的2025年度研究进展。该项目通过整合跨学科的顶尖科研力量,旨在攻克青光眼这一致盲性眼病的治疗难题,并探索神经退行性疾病的潜在通用疗法。青光眼是全球第二大致盲原因,其病理核心是视网膜神经节细胞(RGC)的进行性死亡,导致视神经萎缩和视野缺损。近年来,研究逐渐揭示青光眼与阿尔茨海默病等神经退行性疾病共享相似的分子机制,如蛋白聚集、神经炎症和轴突运输障碍,这使得跨疾病研究成为热点。
CFC3:视力恢复倡议(Vision Restoration Initiative)
CFC3研究团队由来自加州大学旧金山分校(UCSF)的Xin Duan博士、斯坦福大学的Yang Hu博士、加州大学戴维斯分校的Anna La Torre博士以及加州大学圣地亚哥分校(UCSD)的Derek Welsbie博士共同领导。该团队的核心目标是实现视功能的实质性恢复。研究人员正在同步推进多条技术路线,包括视网膜神经节细胞(RGC)移植、神经保护策略以及视神经再生。通过RGC移植,科学家试图替换受损的视网膜细胞,从而为因青光眼导致视力丧失的患者提供修复希望。目前,干细胞来源的RGC移植已在动物模型中显示出部分功能整合,但长期存活和突触连接仍是挑战。此外,团队正在测试多种神经保护分子的联合应用,旨在通过协同效应增强视神经的生存能力,并重建眼部与大脑之间的神经连接。例如,脑源性神经营养因子(BDNF)与caspase抑制剂联用可显著提高RGC存活率。
CFC4:神经退行性疾病防治倡议(Initiative to Prevent and Cure Neurodegeneration)
CFC4团队由梅奥诊所的Sandro Da Mesquita博士、麻省眼耳医院的Milica Margeta博士、加州大学伯克利分校的Karthik Shekhar博士以及布列根和妇女医院的Humsa Venkatesh博士组成。该团队取得了突破性进展,成功识别出在阿尔茨海默病、青光眼和胶质瘤中共同发挥作用的特定免疫细胞及分子通路。这一发现揭示了不同神经退行性疾病之间潜在的病理关联。具体而言,小胶质细胞和星形胶质细胞的异常激活,以及补体系统的过度活化,是这些疾病的共同特征。目前,研究团队正致力于筛选并评估能够减轻脑部与眼部炎症的治疗候选药物,这有望为青光眼及阿尔茨海默病等疾病的临床干预开辟全新的抗炎治疗路径。例如,靶向TREM2受体的抗体已在临床前模型中显示出抑制神经炎症和神经保护作用。
参考文献:Catalyst for a Cure: 2025 Research Progress Report, Glaucoma Research Foundation, July 29, 2025.