在近日举行的世博会荷兰“生命科学周”——基因治疗专题研讨会上,生物芯片上海国家工程研究中心滕晓坤博士报告了一项突破性成果:利用重新构建的葡萄糖激酶基因单点突变异构体,对2型糖尿病进行基因治疗。该研究通过修复并激活胰岛发挥作用环节中的关键基因,从源头实现长期、符合生理状态的治疗效果。
据国际糖尿病联盟数据,全球糖尿病患者已近2.5亿人,且以每年10%以上的速度递增。2型糖尿病被称为“世纪恶魔”,世界卫生组织将其列为三大重大疾病之一。传统基因治疗多局限于目标细胞局部,而滕晓坤团队采用全身用药方式,改变了局部用药的常规,被认为是糖尿病基因治疗的一大突破。
动物实验数据显示,使用基因药物后,血糖迅速下降至正常水平,并在11个月内未出现反弹。研究团队据此提出“整体激活”新概念。目前项目已进入中试后期,药效学有效治疗剂量定量工作大部分完成,正在开展药理、毒理关键实验,完成后将申报临床试验。
杭州一元生物技术有限公司董事长黄海东表示,该项目已于今年1月6日申请国际专利,标志着我国在该技术领域处于世界领先地位。研发目标是改变全球依赖化合物药和胰岛素替代治疗的现状。科研人员正加快研发步伐,希望尽快造福患者。