Summary: 一项新的国家研究揭示了在大规模临床试验证明药物疗效之前，公众的注意力可以如何迅速地重塑现实世界的医疗实践。研究人员分析了超过 800,000 名患有自闭症谱系障碍 (ASD) 的儿童的电子健康记录，发现甲酰四氢叶酸（一种超适应症治疗自闭症药物）的处方量猛增了 2,000% 以上。
这一史无前例的激增与全国电视新闻片段和随后白宫官员的公开宣传声明同时发生，凸显了媒体和政治影响力对临床处方习惯的深远影响。
Key Facts
- Massive Prescribing Surge：亚叶酸处方从基线平均每 100,000 次门诊就诊 34 份激增至每 100,000 次就诊超过 835 份，增幅超过 2,000%。
- The Media Catalyst： 2025 年 2 月，在国家电视新闻片段播出后，处方率开始攀升，该片段展示了一个家庭报告其孩子在使用该药物后语言能力得到显着改善。
- The White House Acceleration：2025 年 9 月之后，白宫官员公开宣传亚叶酸作为联邦自闭症相关举措的一部分，这一激增呈指数级加速。
- Big Data Scope：研究人员利用 Epic Cosmos 数据库捕获了 838,801 名自闭症儿童的大量样本，代表了美国超过 1190 万次门诊就诊。
- FDA Approval Contrast：2026 年 3 月，美国食品和药物管理局 (FDA) 正式批准亚叶酸用于治疗一种名为脑叶酸转运缺陷的极其罕见的遗传性神经系统疾病，但该药物尚未完全批准用于治疗自闭症谱系障碍 (ASD)。
Source: 加州大学圣地亚哥分校
Researchers from the University of California San Diego found that prescriptions for leucovorin, a drug sometimes used off-label for autism spectrum disorder (ASD), rose sharply among children after widespread media attention and public statements from White House officials.
该研究发表于 2026 年 5 月 18 日 JAMA Network Open，分析了国家电子健康记录数据，发现处方率与往年相比增加了 2,000% 以上。
“自闭症儿童的家庭经常寻找可以改善沟通和生活质量的疗法，尤其是在治疗选择有限的情况下，”加州大学圣地亚哥分校医学院儿科临床助理教授、该研究的第一作者约书亚·罗斯曼医学博士说。
“这项研究表明，即使在大型临床试验确定某种治疗方法是否真正安全有效、可广泛使用之前，通过新闻报道、社交媒体和公众人物分享的信息也能以多快的速度影响现实世界的处方模式。”
亚叶酸，也称为亚叶酸，是叶酸的生物活性形式。小型临床试验表明，一些患有自闭症和叶酸相关缺乏症的儿童在服用药物后言语交流可能会有所改善。然而，研究人员指出，确认该药物对自闭症儿童的有效性和长期安全性的大规模研究尚未完成。
为了更好地了解处方趋势，研究人员分析了 Epic Cosmos 数据库中的记录，该数据库包括来自全美 50 个州和华盛顿特区 1,800 多家医院和 41,500 家诊所的 3 亿多条患者记录。该研究重点关注 838,801 名自闭症儿童，2023 年 1 月至 2026 年 1 月期间，这些儿童的门诊量超过 1190 万次。
大约两年来，亚叶酸的处方率保持相对稳定，平均每 100,000 名自闭症儿童门诊就诊约 34 个处方。随后，利率于 2025 年初开始稳步攀升，随后于当年晚些时候飙升。到 2025 年 8 月，处方率已上升至每 100,000 次就诊 335 个处方。 2025 年 11 月，处方率再次攀升至每 10 万次就诊超过 835 个处方。
研究人员观察到，处方量的最初增加恰逢 2025 年 2 月的一则全国电视新闻片段，其中一个家庭报告说，他们的孩子在接受亚叶酸治疗后，语言能力得到了显着改善。 2025 年 9 月，白宫官员公开推广亚叶酸作为更广泛的自闭症相关举措的一部分，之后人们对该药物的兴趣进一步扩大。
“时机非常惊人，”罗斯曼说。 “这种增加是在媒体报道被广泛关注后开始的，并在联邦官员公开讨论该药物后再次加速。这突显了当一种治疗方法引起公众关注时，临床实践会发生多么迅速的变化。”
该研究并没有确定亚叶酸是否可以改善自闭症的症状，也没有评估治疗后患者的结果。研究人员还警告说，数据库中记录的处方并不总是与已确认的医疗适应症相关联。
尽管如此，作者表示，使用量的迅速增加给临床医生、政策制定者和家庭带来了重要问题。 2026年3月，美国食品和药物管理局批准亚叶酸治疗脑叶酸转运缺乏症，这是一种与特定基因变化相关的极其罕见的遗传性神经系统疾病，但该药物未被批准用于治疗自闭症谱系障碍。
研究人员表示，研究结果强调需要继续监测处方趋势，并进行更大规模的随机临床试验来评估亚叶酸是否对特定的自闭症儿童群体有益。
罗斯曼说：“我们现在有一个现实世界的例子，说明公众的注意力如何在证据完全到位之前加速采用一种疗法。” “下一步是确保我们生成帮助家庭和临床医生做出明智决策所需的严格数据。”
该研究的其他共同作者包括：来自加州大学圣地亚哥分校的医学博士 Brian Kwan 和医学博士 Christopher Longhurst； Anupam Jena，医学博士、哲学博士，来自哈佛大学。
研究没有获得外部资助。
Jena 报告从 Analysis Group、洛杉矶时报、纽约时报、华尔街日报、Freakonomics MD、Doubleday Books 和 Harry Walker Agency 收取个人费用；在提交的作品之外，担任器官共享联合网络（UNOS）的无薪董事会成员。没有其他披露的报道。
回答的关键问题：
A：亚叶酸，也被广泛称为亚叶酸，是叶酸的一种生物活性形式。它引起了公众的关注，因为一些小型临床试验表明，一个非常特殊的儿童亚群，即那些患有自闭症并伴有叶酸相关缺陷的儿童，在服用该药物后，言语交流能力得到了改善。然而，尚未有大规模研究证实它对自闭症儿童安全有效。
A：不，这是一个至关重要的区别。这项具体研究没有跟踪临床患者的结果，也没有评估该药物是否改善或恶化了自闭症的任何症状。它的设计初衷是作为医学道德和公共卫生的一面镜子，证明公众炒作和政治信息可以在监管机构或科学共识跟上之前以惊人的速度决定现实世界的医疗行动。
A：不违法；为官方批准授权之外的病症开药是一种常见的医疗实践，称为“标签外”使用。事实上，FDA 于 2026 年 3 月正式批准了亚叶酸，但仅用于治疗一种极其罕见的遗传性神经系统疾病，称为脑叶酸转运缺陷。为自闭症患者开这种药并不违法，但由于确定其对自闭症儿童的安全性所需的广泛、严格的试验还不完整，临床医生对其长期影响基本上是盲目的。
Original Research: 开放访问。
“Rates of Leucovorin Prescriptions for Children With Autism”作者：Joshua M. Rothman、Brian Kwan、Christopher A. Longhurst 和 Anupam B. Jena。 JAMA Network Open
DOI:10.1001/jamanetworkopen.2026.13286