来自中国科学院上海生命科学研究院、上海血液学研究所、瑞金医院及上海交通大学医学院系统生物医学研究院的研究人员，在前期研究基础上，发表了关于白血病疗法的最新发现。相关文章已在线发表于《美国国家科学院院刊》（PNAS）。

该研究的通讯作者是中国科学院上海生命科学研究院陈竺教授。陈竺教授1981年获上海第二医科大学硕士学位，1989年获法国巴黎第七大学博士学位，现任国家卫生部部长、上海血液学研究所所长、国家“973”计划首席科学家、国家“863”计划生物与现代农业技术领域专家咨询委员会主任，并担任意大利热那亚大学名誉教授、国际血友病联盟成员及国际人类基因组组织（HUGO）顾问委员会成员。

2008年，陈竺教授与诸江教授等人在缺乏活性病毒感染的过程中，发现了一个重要的RIG-I诱导现象。实验证明，这一RIG-I诱导在正常的髓细胞生成过程中同样出现。小鼠中RIG-I基因的缺失会导致进行性骨髓增生性紊乱，而该紊乱最初主要由Rig-I缺失的髓样细胞自身缺陷引起。这一发现揭示了RIG-I在调控粒细胞生成与分化中的关键作用，为维甲酸调控基因研究及白血病治疗提供了重要依据。

在这项最新研究中，研究人员发现，使用砷剂（三氧化二砷）与维生素A衍生物（全反式维甲酸）的联合疗法，可治愈大多数急性早幼粒细胞白血病（APL）患者，且疗效持续5年或更长时间。APL是骨髓性白血病的一种亚型，主要影响白细胞。该结果提示，这种联合疗法有望成为APL的一线治疗方案。

在超过5年的随访中，陈竺及其同事对85例接受全反式维甲酸和三氧化二砷联合治疗的患者进行了跟踪。研究结束时，80%的患者达到完全缓解。此前的研究已证实维生素A衍生物疗法的短期效果，但长期疗效尚未明确。本研究未发现患者心脏或肺部的长期相关毒性，亦无继发性癌症发生。治疗2年后，患者血液和尿液中的砷含量远低于安全限值，仅略高于对照组。该联合疗法对不同亚型的APL均有效，且疗效优于单药治疗。研究者指出，其高效低毒的特点支持其作为APL患者一线疗法的潜力。