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新药实现亨廷顿舞蹈病治疗突破

亨廷顿舞蹈病 新药实现亨廷顿舞蹈病治疗突破

英国伦敦大学学院团队在一期临床试验中证实，新药IONIS-HTTRx可降低亨廷顿舞蹈病患者神经系统中变异蛋白质水平，且安全耐受性良好。该反义寡核苷酸药物靶向突变HTT基因，为治疗这一神经退行性脑病带来突破性进展，下一步将开展更大规模试验验证其减缓疾病进程的效果。...

2017-12-12 14:30:41 259

亨廷顿舞蹈病 致病蛋白水平的正反馈调控机制

复旦大学鲁伯埙课题组发现亨廷顿病中变异HTT蛋白积累的正反馈机制，鉴定出激酶MAPK11和HIPK3作为潜在药靶。研究通过高通量筛选和多种模型验证，揭示了MAPK11调控HTT mRNA稳定性、HIPK3通过DAXX调控自噬的机制，并在小鼠模型中证实敲除MAPK11可缓解运动障碍，为亨廷顿病治疗提供了新方向。...

2017-10-16 19:07:48 118

亨廷顿舞蹈病 科学家利用转基因绵羊研究亨廷顿舞蹈症

英国剑桥大学科学家利用转基因美利奴绵羊研究亨廷顿舞蹈症，这是一种遗传性神经退行性疾病。绵羊大脑更接近人脑，有助于揭示疾病早期机制。目前尚无治愈方法，研究旨在寻找早期症状标志物。...

2017-07-10 19:15:24 89

亨廷顿舞蹈病 反义药物：有望为亨廷顿舞蹈症带来新希望

亨廷顿舞蹈症是一种遗传性神经退行性疾病，目前仅能对症治疗。哥伦比亚大学团队开发的反义药物IONIS-HTTRx通过沉默突变HTT基因，在动物模型中显著降低有害蛋白水平并逆转症状。该药已进入1/2a期临床试验，有望成为首个疾病修饰疗法，但需数年临床验证。...

2016-03-02 23:52:47 205

亨廷顿舞蹈病 CRISPR神器新成果：编辑致病基因，有望治疗亨廷顿疾病

亨廷顿病是一种由Huntingtin基因突变引起的罕见神经退行性疾病，目前无根治方法。瑞士洛桑大学团队利用CRISPR/Cas9技术，在患病小鼠模型中成功编辑突变基因，阻止了约90%的变异蛋白累积，为治疗带来新希望。然而，该技术无法区分突变与正常基因，可能清除健康必需的蛋白，后续研究将利用SNPs提高特异性。...

2015-10-22 20:26:32 54

亨廷顿舞蹈病 CHDI基金会与Evotec公司合作寻找治疗亨廷顿病新方法

CHDI基金会与Evotec公司延长合作至2018年8月，旨在利用Evotec的整合神经科学平台加速亨廷顿病新疗法开发。亨廷顿病是一种由HTT基因突变引起的遗传性神经退行性疾病，目前尚无治愈方法。双方合作始于2006年，此次拓展将资助55位科学家，并利用Evotec在法国和美国的技术设施。Evotec提供全方位神经科学研究支持，包括靶点验证、干细胞研究、高内涵筛选等。CHDI首席科学家表示，Evotec是重要战略伙伴，其综合能力有助于研发新靶点和临床评价候选药物。...

2015-10-08 21:02:38 109
胡红雨研究组揭示亨廷顿结合蛋白HYPB/SET2自抑制分子机理

亨廷顿舞蹈病 胡红雨研究组揭示亨廷顿结合蛋白HYPB/SET2自抑制分子机理

中国科学院上海生命科学研究院胡红雨研究组解析了亨廷顿结合蛋白HYPB/SET2的WW结构域与多聚脯氨酸肽段形成的自抑制结构，揭示了亨廷顿蛋白Huntingtin与HYPB相互作用的分子内调控机制。该研究利用核磁共振技术解析了抑制和开放两种状态的WW结构域溶液结构，为理解亨廷顿舞蹈症的致病机理和寻找药物靶点提供了新思路。相关成果发表于《Structure》杂志。...

2014-01-16 15:47:09 293

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