2025年4月5日，《新英格兰医学杂志》（NEJM）发表的一项研究指出，美国食品药品监督管理局（FDA）在审核和批准新药方面的速度显著快于欧洲药品管理局（EMA）。这一发现正值FDA面临简化审批程序、加快药物上市的压力之际，为政策讨论提供了数据支持。
该研究由布莱根妇女医院和纽约大学医学院的研究人员联合完成，对比了2011年至2015年间FDA和EMA的新药审批时间，并根据治疗领域和罕见病“孤儿药”进行了分层分析。结果显示，FDA在此期间审批的新药数量多于EMA（170种 vs 144种，p<0.001），中位审批时间也更短（306天 vs 383天，p<0.001）。尤其在抗肿瘤药物和血液疾病治疗药物领域，FDA的审批速度优势更为明显。
根据研究作者的最新更新，目前FDA的新药审批速度比EMA和加拿大药物审评机构更快，领先时间从过去的2-3个月延长至3-4个月。
2017年第一季度FDA新药审批情况
2016年，FDA共批准22个原创新药，包括15个新分子实体和7个新生物制品，其中15个通过优先审评获批。2017年第一季度，FDA已批准12个新药上市，数量超过2016年全年的一半。其中抗肿瘤药物4个，包括：
- Kisqali（Ribociclib）：CDK4/6抑制剂，与芳香酶抑制剂联合用于绝经后激素受体阳性、HER2阴性（HR+/HER2-）晚期或转移性乳腺癌女性患者的初始内分泌治疗（诺华）。
- Keytruda（Pembrolizumab）：PD-1免疫检查点抑制剂，用于治疗难治性经典型霍奇金淋巴瘤成人及儿童患者，是FDA批准的首个PD-1抑制剂，此前已获批用于黑色素瘤、肺癌和头颈癌（默克）。
- Bavencio（Avelumab）：PD-L1免疫检查点抑制剂，用于治疗转移性梅克尔细胞癌成人及12岁以上儿童，是FDA批准的首个针对该疾病的疗法，也是第二个抗PD-L1抗体药物（默克和辉瑞）。
- Zejula（Niraparib）：PARP抑制剂，用于复发性上皮卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌女性患者的维持治疗，是FDA批准的首个无需BRCA突变检测即可使用的PARP抑制剂。
这些新药的加速上市，体现了FDA在提高审批效率方面的持续努力，为患者提供了更多治疗选择。