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亨廷顿舞蹈病 改造RNA可区分正常与变异亨廷顿基因

亨廷顿舞蹈症是一种遗传性神经退行性疾病,由亨廷顿基因中CAG重复序列异常扩增引起。研究人员通过改造RNA,基于CAG重复序列本身,成功区分正常与变异亨廷顿基因,为开发针对所有患者的通用疗法提供了新思路。该研究发表在《自然—生物技术》上,尽管仍需进一步验证,但为治疗药物研发奠定了基础。...

2009-09-28 01:34:07 20

亨廷顿舞蹈病 发现免疫细胞入侵脑部关键“调节器”

最新研究揭示免疫细胞入侵脑部的关键调节器,为多发性硬化症等慢性脑部炎症疾病的治疗提供新思路。研究发现缓激肽受体1在调控T细胞入侵中起重要作用,激活该受体可缓解脑炎症状,具有潜在临床应用价值。...

2009-07-07 13:40:25 22

亨廷顿舞蹈病 确定多发性硬化症易感基因位置

最新研究成功定位出两个与多发性硬化症相关的易感基因,为理解疾病机制和开发新疗法提供重要线索。研究利用大规模基因组扫描,揭示了遗传因素在疾病中的作用,推动个性化治疗的发展。...

2009-06-29 08:23:20 16

亨廷顿舞蹈病 袁钧英等揭示细胞自噬调控机制:FDA批准药物或可治疗亨廷顿舞蹈病

中国科学院上海有机化学研究所与哈佛医学院等机构合作,通过高通量筛选发现8种能诱导细胞自噬的化合物,其中7种为FDA批准药物。这些药物可降低亨廷顿舞蹈病细胞模型中异常蛋白水平,为治疗该病及其他神经退行性疾病提供新策略。研究由袁钧英博士领导,成果发表于PNAS。...

2007-11-22 00:42:57 113

亨廷顿舞蹈病 英国研究发现亨廷顿舞蹈病病因及潜在治疗策略

英国利兹大学研究发现,亨廷顿舞蹈病患者大脑中阻遏蛋白REST异常进入神经元细胞核,抑制57种基因表达,导致神经元功能障碍。某些乳腺癌治疗药物可阻断REST入核,恢复基因功能,为开发新疗法提供新方向。该研究发表于《神经学杂志》。...

2007-08-30 10:24:05 282

亨廷顿舞蹈病 PLoS Genetics:亨廷顿舞蹈病可能与多种蛋白质相互作用

美国贝勒医学院研究发现,亨廷顿舞蹈病相关变异基因亨廷丁与200多种蛋白质相互作用,导致脑细胞受损。该研究利用果蝇模型揭示了突变亨廷丁蛋白的广泛蛋白质网络,涉及突触传递、线粒体功能等关键通路,为多靶点治疗策略提供了新方向。相关成果发表于PLoS Genetics。...

2007-05-15 08:52:55 279