医药健康 / 前沿医学 / 基因与细胞治疗

基因与细胞治疗 HIV新疗法有望被开发：慢病毒载体基因治疗的前景

本文综述了慢病毒载体在基因治疗中的最新进展，重点介绍了其在代谢性疾病（如高雪病）、遗传性神经病（如CMT1X）以及HIV感染治疗中的应用潜力。通过靶向细胞特异性启动子和组合性RNA干扰技术，慢病毒载体有望实现更安全、持久的基因治疗，为传统疗法无效的患者提供新选择。...

2016-06-27 12:23:04 164 0

基因与细胞治疗 更安全更快速的再生医学策略：利用直接重编程改变细胞身份

本文探讨了直接重编程作为一种更安全、更快速的再生医学策略，通过改变细胞身份而不经过iPS细胞中间阶段。文章回顾了从山中伸弥发现iPS细胞到直接重编程的发展历程，介绍了主调节因子在细胞命运决定中的作用，以及如何通过最小基因组合实现细胞类型转换。同时，讨论了直接重编程在心脏、神经和胰腺等组织中的潜在应用，以及面临的挑战，如基因转运、细胞成熟度和功能验证等。...

2016-06-22 16:28:59 203 0

基因与细胞治疗 神经干细胞或可再生人脑细胞，有助找回遗失的记忆

美国再生医学研究所的最新研究表明，将神经干细胞移植到海马体中可帮助恢复记忆。研究显示，移植的神经干细胞能存活、分化并再生，有望治疗与年龄相关的神经退行性疾病。未来可能从皮肤细胞诱导生成神经干细胞，为记忆丧失提供新疗法。...

2016-06-20 21:59:34 247 0

基因与细胞治疗 Organovo携手加州大学旧金山分校开发3D生物打印骨组织技术

2016年6月13日，Organovo公司与加州大学旧金山分校（UCSF）宣布合作，利用3D生物打印技术开发用于骨骼疾病研究的组织。该合作由Methuselah基金会资助，旨在结合Organovo的3D生物打印平台与UCSF的骨骼生物学专长，推动骨疾病体外建模和修复药物的开发。肌骨骼疾病是全球致残的第二大原因，3D生物打印能模拟天然3D支架，有望突破传统二维研究的局限。...

2016-06-16 20:53:59 60 0

基因与细胞治疗 人均寿命提高一岁，基因检测技术要发力

本文探讨了基因检测技术在提高人均预期寿命中的关键作用。通过新生儿耳聋基因筛查和成人癌症风险预测等案例，展示了基因检测在降低出生缺陷和防控慢性病方面的价值。文章还分析了政策支持、行业挑战及公众认知问题，强调科普的重要性。...

2016-06-07 22:31:41 149 0

基因与细胞治疗 基因编辑新工具“出炉”：以RNA为靶点的CRISPR系统C2C2

哈佛-麻省理工博德研究所张锋团队在《科学》杂志发表研究，描述了一种以RNA为靶点的CRISPR系统C2C2酶。该酶是首个天然靶向RNA的CRISPR系统，可精确操纵RNA序列，实现可调节的基因敲除。与siRNA相比，C2C2更精确、功能更强，为基因治疗和RNA生物学研究提供了新平台。...

2016-06-07 22:28:20 152 0

基因与细胞治疗 五年发现关键基因百余个，中国转基因专利总数跃居全球第二

过去五年，中国在转基因技术领域取得重大突破，累计发现关键基因超过100个，转基因专利总数跃居全球第二。这一成就体现了中国在基因工程和生物技术领域的研发实力，为农业、医药和工业应用奠定了基础。文章介绍了转基因技术的原理、关键基因的发现过程以及专利布局情况，并展望了未来发展趋势。...

2016-06-07 22:25:50 132 0

基因与细胞治疗 葛兰素史克首个用于治疗儿童免疫疾病的基因药获欧盟批准

葛兰素史克与意大利科学家联合开发的基因治疗药物Strimvelis获欧盟批准，用于治疗儿童严重联合免疫缺陷病（ADA-SCID）。该疗法通过修正患儿自身造血干细胞中的缺陷基因，重建免疫系统，是继Glybera后第二个在欧洲获批的基因治疗药物，标志着基因治疗领域的重要进展。...

2016-06-06 20:33:02 205 0

基因与细胞治疗 基因治疗新篇章！葛兰素史克干细胞基因疗法Strimvelis获欧盟批准治疗ADA-SCID

欧盟委员会批准葛兰素史克的干细胞基因疗法Strimvelis用于治疗ADA-SCID儿科患者。ADA-SCID是一种罕见遗传病，患者免疫系统缺陷。Strimvelis是首个离体干细胞基因疗法，通过修正患者自身干细胞中的ADA基因来恢复免疫功能。临床试验显示3年存活率100%，中位随访7年患者均存活。该疗法避免了骨髓移植的排斥风险，为罕见病治疗开辟了新途径。...

2016-06-03 18:51:43 176 0

基因与细胞治疗 南京农业大学Nature子刊聚焦重要激酶ATM/Tel1的冷冻电镜结构

南京农业大学、中国科技大学等机构的研究人员利用冷冻电镜技术，首次解析了完整ATM/Tel1激酶的同源二聚体结构，分辨率达8.7埃。ATM激酶是DNA双链断裂损伤修复的关键调控因子，其失活与毛细血管扩张共济失调症及癌症易感性相关。该结构揭示了二聚体界面和N端螺旋螺线管对激酶活性的调控机制，为开发特异性抑制剂、增强癌症放疗效果提供了新思路。...

2016-06-01 22:16:16 107 0

生物行