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基因与细胞治疗 科学家首次用化合物将皮肤细胞转化为心脑细胞

美国研究人员利用小分子化合物成功将人类皮肤细胞转化为心肌细胞和脑细胞，避免了基因添加的潜在风险。该研究由丁胜教授领导，成果发表在《科学》和《细胞-干细胞》上。动物实验显示，转化细胞能修复小鼠受损心脏和脑组织，为未来通过药物实现组织器官再生提供了新途径，有望应用于心脏衰竭和帕金森病等疾病的治疗。...

2016-05-06 17:09:42 79

基因与细胞治疗 中美“抗癌登月计划”竞争白热化：CAR-T细胞治疗取得突破性进展

本文报道了中美“抗癌登月计划”竞争背景下，CAR-T细胞治疗在复发难治B淋巴细胞白血病中的突破性进展。浙江大学医学院附属第一医院与上海斯丹赛公司合作开展的临床试验显示，10例患者中9例完全缓解，8例达到微小残留病阴性，完全缓解率达90%，达到国际先进水平。斯丹赛公司已成为全球CAR-T治疗领军企业之一，并拓展至淋巴瘤及实体瘤研究。...

2016-04-29 12:18:25 74

基因与细胞治疗 “救世主”细胞能否重写人生？科学家尝试产前干细胞疗法拯救患病胎儿

本文探讨了产前干细胞疗法在治疗遗传性疾病如成骨不全症、地中海贫血和镰状细胞性贫血中的潜力与挑战。通过回顾早期失败案例和近期成功案例，文章揭示了免疫排斥、母亲免疫细胞干扰等科学难题，并介绍了利用母体干细胞或间充质干细胞的新策略。尽管风险存在，但医生和伦理学家认为，对于致命性疾病，这种疗法可能改变人生。...

2016-04-26 21:02:09 134

基因与细胞治疗 中国科学家揭示CRISPR-Cpf1基因编辑运行机制，有望攻克癌症和艾滋病

哈尔滨工业大学生命学院黄志伟教授团队在《自然》杂志发表论文，首次揭示CRISPR-Cpf1识别crRNA的复合物晶体结构，阐明了其运行机制。该发现为基因编辑技术提供了结构基础，有望推动癌症、艾滋病等疾病的基因治疗。研究显示Cpf1为三角形单体，中央带正电荷凹槽，负责结合crRNA并切割DNA。这一成果为改造Cpf1成为高效基因编辑工具铺平道路，并引发对基因技术伦理与法律的讨论。...

2016-04-25 17:05:01 243

基因与细胞治疗 中国科学家利用CRISPR技术编辑人类胚胎基因，增强对HIV的抵抗力

广州医科大学研究团队利用CRISPR技术编辑人类胚胎基因，使细胞对HIV病毒产生耐受性，研究成果发表于《辅助生殖与遗传学杂志》。该研究引发伦理争议，评论家认为缺乏医学根据。中国科学家表示将制定自己的标准，不遵循他国道德立场。研究使用缺陷胚胎，经伦理委员会批准，所有胚胎在三天后销毁。...

2023-08-17 19:46:35 125

基因与细胞治疗 基因编辑新助手——碳纳米管

基因编辑技术虽前景广阔，但存在精确度低和细胞毒性等问题。最新研究利用碳纳米管构建蜂巢状结构，作为导管将遗传材料导入细胞，实现98%的细胞存活率和85%的转染成功率，克服了传统转染技术的耗时、低效和毒性缺陷。该技术未来有望用于药物和蛋白质递送，为基因治疗提供新工具。...

2016-04-18 21:18:07 133
中源协和与中国医学科学院血液病医院签署CAR-T技术转让协议

基因与细胞治疗 中源协和与中国医学科学院血液病医院签署CAR-T技术转让协议

2016年4月15日，中源协和与中国医学科学院血液病医院签署CAR-T技术转让协议，获得CD19-CAR-T和CD33-CAR-T两项专利使用权。双方将合作加速CAR-T免疫细胞疗法的产业化，推动临床试验推广。CAR-T技术被誉为癌症终极疗法，已在天津成功治愈一例急性淋巴细胞白血病复发患者，未来将拓展至更多血液肿瘤治疗。...

2016-04-18 16:06:30 225

基因与细胞治疗 杭州师范大学Cell Stem Cell揭示干细胞表观遗传调控

杭州师范大学研究人员在Cell Stem Cell发表研究，证实SIRT6通过表观遗传调控Wnt信号控制造血干细胞稳态。SIRT6缺失导致Wnt信号异常激活，促进HSC增殖但损害自我更新能力。机制上，SIRT6与LEF1相互作用，使组蛋白H3赖氨酸56去乙酰化，抑制Wnt靶基因转录。药物抑制Wnt信号可挽救SIRT6缺陷HSC的异常。该研究揭示了SIRT6与Wnt信号在成体干细胞调控中的新联系。...

2016-04-14 18:11:44 250

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