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基因与细胞治疗 谁发明了基因编辑工具CRISPR-Cas9?

CRISPR-Cas9基因编辑技术是自DNA双螺旋结构以来基因工程领域的最大突破。本文从基础研究、人类细胞应用和专利法律三个层面,分析了Jennifer Doudna、Emmanuelle Charpentier、张锋和George Church四位科学家的贡献。Doudna和Charpentier于2012年首次报道该技术,张锋和Church则率先在人类细胞中应用。专利归属因“first to invent”原则而复杂,最终取决于证据。...

2016-01-11 17:01:49 265

基因与细胞治疗 基因治疗在临床上或将成为现实(上篇)

ORLANDO Florida 在第57届美国血液病学会 ASH 年度会议上 对遗传性血液疾病的基因治疗的最新成果 受到了极大的关注 关于基因治疗的摘要选自 美国血液病学会精选 的内容 并且是这次会议 关键词:贫血、染色体...

2016-01-09 11:22:40 119

基因与细胞治疗 中国脐带血造血干细胞库规划:2020年前仅设7家,存储量全球领先

2018年1月5日,国家卫计委发布通知,将脐带血造血干细胞库规划设置时间延长至2020年,期间全国仅设7家库点,不再新增。目前中国脐带血干细胞存储量全球领先,达100万份。脐带血主要用于治疗白血病、再生障碍性贫血等血液疾病,全球临床研究超1000项,应用超40000例。国家正筹建公益性脐带血库以优化资源配置。...

2016-01-09 11:19:19 76

基因与细胞治疗 Sci Rep:华中科大利用基因编辑技术治疗白血病研究

华中科技大学同济医学院在《Scientific Reports》发表研究,利用TALENs基因编辑技术制备同基因白血病细胞克隆并破坏FLT3基因,证明该方法是探索基因突变分子基础的强有力平台。研究通过比较突变克隆与野生型对照的转录表达、信号通路和增殖能力,发现FLT3单倍不足抑制细胞增殖和集落形成,并提高小鼠存活率。该技术为白血病分子机制研究和靶向治疗提供了新工具。...

2016-01-06 18:12:42 150

基因与细胞治疗 滚蛋吧肿瘤君:华中首例白血病终极治疗成功

武汉同济医院与武汉科技大学合作,成功完成华中首例白血病CAR-T细胞疗法。患者李先生经治疗后体内白血病细胞完全清除,恢复良好。CAR-T疗法通过基因改造患者T细胞精准杀灭肿瘤,相比传统疗法疗效显著、风险更低。目前该疗法在华中地区仍处于免费应用阶段,已成功治疗2例患者,另有5例正在治疗中。...

2015-12-29 22:14:58 143

基因与细胞治疗 完美宝宝可定制?中大学者修改人类胚胎基因引争议

本文探讨了中山大学黄军就团队利用CRISPR/Cas9技术修改人类胚胎基因的研究及其引发的伦理争议。文章详细介绍了实验过程、技术原理、科学界的反对声音以及国际峰会达成的共识,强调当前基因编辑的主要用途应是修正致病突变而非定制婴儿。同时,文章分析了植入前基因诊断与基因编辑的区别,并讨论了生殖基因编辑可能带来的社会不公问题。...

2015-12-28 21:59:18 199

基因与细胞治疗 NIBS研究员eLife发文揭示毛囊干细胞形成机制

北京生命科学研究所陈婷实验室在eLife发表研究,揭示毛囊干细胞在胚胎发育中的建立机制。研究发现,毛囊干细胞的命运在Hair Peg时期由微环境决定,Wnt/β-catenin信号通路的下调通过Sox9蛋白促进干细胞建立。该研究为成体干细胞再生医学提供了理论基础。...

2015-12-25 21:42:16 176

基因与细胞治疗 基因编辑:天使还是魔鬼?

本文探讨了CRISPR基因编辑技术的迅猛发展及其引发的伦理争议。从2015年人类基因编辑国际峰会到中山大学首次对人类胚胎进行基因编辑的研究,文章详细介绍了CRISPR技术的原理、应用前景以及科学家对胚系基因编辑的担忧。尽管该技术有望治愈多种遗传疾病,但脱靶效应、社会不公和优生学风险等问题使得科学界呼吁谨慎行事,并强调在充分评估前不应关闭基础研究的大门。...

2015-12-22 21:24:51 190
自杀式基因治疗:让前列腺癌细胞“自杀”!

基因与细胞治疗 自杀式基因治疗:让前列腺癌细胞“自杀”!

上图中 左边为高度侵袭性前列腺癌患者治疗前的活检病理 可见恶性程度较高的前列腺癌细胞 右侧围基因联合放疗治疗后 患者的前列腺活检病例 未见癌细胞 该实验中大部分患者几乎没有产生任何副作用或并发症 此外 关键词:基因治疗、流感...

2015-12-21 21:04:27 196

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