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基因与细胞治疗 哺乳动物细胞合成重写技术：基因组工程的新纪元

本文综述了哺乳动物细胞合成重写技术的最新进展，包括CRISPR-Cas系统在基因组大规模重写中的应用、合成遗传回路的设计与细胞治疗中的智能细胞构建，以及表观遗传重写在干细胞分化中的潜力。该技术正从实验室走向临床应用，为精准医疗和生物制造带来新机遇。...

2026-04-11 18:14:37 85 0

基因与细胞治疗 跨物种细胞器移植新突破：利用瞬时分子嵌合技术实现异种细胞器功能整合

近日，《Nature Communications》发表研究，提出“瞬时分子嵌合”策略，通过分子适配器系统实现异种细胞器在宿主细胞内的功能性整合。实验显示，该技术使信号交换频率提升40%，细胞器完整性维持72小时，为细胞器疗法和合成生物学提供新思路。...

2026-04-11 09:06:01 167 0

基因与细胞治疗 《自然-通讯》：RPS19与RPL5单倍剂量不足模型揭示核糖体亚基对胎儿造血的差异

《自然-通讯》发表的研究通过构建RPS19和RPL5单倍剂量不足小鼠模型，揭示了两种核糖体蛋白在胎儿造血中的差异化调控机制。RPS19缺失主要导致红系分化障碍，而RPL5缺失则引起更广泛的造血抑制。研究还发现核糖体应激通过p53通路在不同亚基缺陷中表现出不同激活强度，为理解核糖体病的临床异质性提供了分子机制解释。...

2026-04-11 07:58:02 184 0

基因与细胞治疗 基于多智能体建模的过继性细胞疗法动力学解析：优化T细胞抗肿瘤效能的新策

本文介绍了一项利用多智能体建模解析过继性细胞疗法动力学的研究。该模型将T细胞和肿瘤细胞视为独立智能体，模拟其在三维肿瘤微环境中的运动、识别、增殖和耗竭过程。研究揭示了T细胞浸润深度与趋化因子受体表达的关系，并量化了增殖-耗竭平衡，为个性化ACT方案和工程化T细胞设计提供了理论指导。...

2026-04-10 22:37:06 201 0

基因与细胞治疗 基于淋巴结“软硬”变化的发现，或催生副作用更小的新一代细胞疗法

加州大学伯克利分校研究发现，淋巴结的机械硬度（软硬程度）能显著影响T细胞的战斗风格：硬环境激活的T细胞攻击性强但易误伤，软环境激活的T细胞精准度高且副作用小。这一发现为制造更安全、更有效的CAR-T细胞疗法提供了新思路，有望通过调节激活环境来定制免疫细胞，减少脱靶效应和细胞因子风暴等严重副作用。...

2026-03-28 17:36:12 122 0

基因与细胞治疗 全球首例接受基因编辑猪肾移植的患者已出院

2024年3月16日，马萨诸塞州总医院成功完成全球首例基因编辑猪肾移植手术，患者为62岁的理查德·斯莱曼。该猪肾来自eGenesis公司培育的克隆猪，经过69处基因编辑以降低免疫排斥。术后患者恢复良好并已出院。这一突破为缓解器官短缺危机带来新希望，美国每年有超过10万人等待肾移植。...

2024-04-04 10:40:06 122 0

基因与细胞治疗 实验室培育人类胚胎样结构：突破与伦理挑战

科学家利用人类胚胎干细胞成功培育出类似早期胚胎的结构，为研究流产和出生缺陷提供了新工具，但同时也引发了关于伦理监管的讨论。该模型由以色列魏茨曼研究所团队开发，发表在《自然》杂志上，其特点在于使用化学修饰而非基因修饰，且包含卵黄囊和羊膜腔，更接近真实胚胎。然而，模型成功率低，且现行法规未明确涵盖此类人工结构，凸显了建立监管框架的紧迫性。...

2023-09-07 21:49:42 179 0

基因与细胞治疗 表位编辑实现CAR-T靶向免疫治疗急性髓系白血病

波士顿达纳法伯癌症研究所的研究人员在《自然》杂志发表论文，介绍通过基因编辑供体造血干/祖细胞（HSPC）的表位，使其在急性髓系白血病（AML）的CAR-T免疫治疗中存活。该方法通过修饰HSPC中FLT3、CD123和KIT等基因的表位，保留正常功能的同时使细胞对CAR-T细胞和抗体产生抗性，从而更安全有效地靶向癌细胞，减少脱靶副作用。该技术有望推广至其他血液恶性肿瘤及非恶性疾病。...

2023-09-04 23:46:01 126 0